Ultragenyx: FDA принимает BLA UX111, устанавливает дату PDUFA на 19 сентября 2026

FDA приняла повторно поданную BLA для UX111 (rebisufligene etisparvovec) для ускоренного одобрения при MPS IIIA и назначила дату решения PDUFA на 19 сентября 2026 года. Повторная подача включала до восьми лет данных наблюдения, демонстрирующих стойкое клиническое улучшение по сравнению с естественным течением заболевания.

Ключевые факты

Подано: 5 мая 2026 г., 20:06
Событие: Заявка принята
Направление: Положительное
Компания: RAREUltragenyx
Актив: UX111
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
Календарь: Решение FDA (PDUFA) · 19 сент. 2026 г.

Выдержка из источника

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,

SEC 8-K