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बीम थेरेप्यूटिक्स: BEAM-302 AATD टॉपलाइन डेटा; पिवोटल कोहोर्ट H2 2026

AATD में BEAM-302 के लिए अपडेटेड फेज 1/2 टॉपलाइन डेटा ने मजबूत AAT वृद्धि और अच्छी तरह से सहन किए जाने वाले प्रोफाइल को दिखाया, जिससे 60 mg को इष्टतम जैविक खुराक के रूप में चुना गया। FDA फीडबैक त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करता है, जिसमें भविष्य के BLA का समर्थन करने के लिए ~50 रोगियों का पिवोटल कोहोर्ट 2026 की दूसरी छमाही में शुरू करने की योजना है।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया
7 मई 2026, 11:06 am
घटना
टॉपलाइन परिणाम
दिशा
सकारात्मक
कंपनी
BEAMBeam Therapeutics
संपत्ति
BEAM-302
स्रोत
SEC 8-K
विश्वसनीयता
स्रोत सहित

स्रोत का अंश

EX-99.1 2 beam-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates Recent BEAM-302 Topline Data in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) Demonstrate Strong Single-dose Safety and Efficacy Profile, with 60 mg Selected as Optimal Biological Dose; Global Pivotal Cohort Expected to Initiate in Second Half of 2026 Data from Phase 1/2 BEACON Clinical Trial of Risto-cel in Sickle Cell Disease Published in April 1 Issue of the New England Journal of Medicine; U.S. Biologics License Application (BLA) Submission Expected as Early as Year-End 2026 Investigational New Drug (IND) Application for BEAM-304 in PKU and Data from BEAM-301 in GSDIa Anticipated in 2026 Ended First Quarter 2026 with $1.2 Billion in Cash, Cash

SEC 8-K

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