Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

O Coorte 2 do PROGRESS cumpriu os seus endpoints de eficácia na Semana 24, mostrando que o zilurgisertib reduziu o volume total de lesões de HO em 8,09 cm³ (vs +9,14 cm³ placebo), preveniu novas lesões de HO em todos os doentes tratados e melhorou os scores de mobilidade articular CAJIS. A segurança foi consistente com a Coorte 1 sem novos sinais. Estes dados apoiarão a apresentação de um sNDA no primeiro semestre de 2027 para expandir a aprovação existente (idades ≥12) para crianças com idades entre 6 e <12 anos.

Fatos principais

Arquivado: 26 de out. de 2026, 20:47
Evento: Resultados topline
Direção: Positivo
Empresa: MIRMMirum
Ativo: zilurgisertib
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
Alteração no CAJIS: -0,80 vs -0,09 pontos
novas lesões de HO: 0% vs 7,7%
alteração no volume de lesões de HO: -8,09 vs +9,14 cm³ (p=0,003)

Trecho da fonte

A Mirum Pharmaceuticals Anuncia Resultados Positivos do Coorte 2 do Estudo Pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) em Doentes Pediátricos com Idades entre 6 e <12 Anos com Fibrodysplasia Ossificans Progressiva A Mirum Pharmaceuticals Anuncia Resultados Positivos do Coorte 2 do Estudo Pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) em Doentes Pediátricos com Idades entre 6 e A Mirum Pharmaceuticals Anuncia Resultados Positivos do Coorte 2 do Estudo Pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) em Doentes Pediátricos com Idades entre 6 e - O zilurgisertib reduziu o volume total de lesões de HO e melhorou a mobilidade articular avaliada pelo clínico; nenhum doente tratado com zilurgisertib desenvolveu novas lesões de HO - A Mirum planeia submeter um sNDA no primeiro semestre de

SEC 8-K