प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकटॉपलाइन परिणाम
PepGen ने DM1 के लिए PGN-EDODM1 के 5 mg/kg MAD टॉपलाइन डेटा की रिपोर्ट की
Phase 2 FREEDOM2 MAD अध्ययन के सबसे कम-डोज समूह (5 mg/kg) ने अनुकूल सुरक्षा और मामूली splicing सुधार (7.3% बनाम 6.8% placebo) दिखाया, जिसमें outlier-adjusted औसत 22.9% था। कंपनी 10 mg/kg समूह के डेटा को 2H 2026 में रिपोर्ट करने की राह पर बनी हुई है।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 30 मार्च 2026, 08:05 pm
- घटना
- टॉपलाइन परिणाम
- दिशा
- तटस्थ
- कंपनी
PEPGPepGen- संपत्ति
- PGN-EDODM1
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- सुरक्षा
- कोई SAEs नहीं, सभी TEAEs हल्के या मध्यम
- splicing सुधार
- 7.3% (उपचार) बनाम 6.8% (placebo)
- मांसपेशी सांद्रता
- 158 ng/g
- outlier को छोड़कर splicing सुधार
- 22.9% (n=5)
स्रोत का अंश
PepGen ने चल रहे Phase 2 FREEDOM2 अध्ययन में सबसे कम डोज (5 mg/kg) MAD समूह के टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जिसमें अनुकूल सुरक्षा, splicing और vHOT डेटा प्रदर्शित हुआ PepGen ने चल रहे Phase 2 FREEDOM2 अध्ययन में सबसे कम डोज (5 mg/kg) MAD समूह के टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जिसमें अनुकूल सुरक्षा, splicing और vHOT डेटा प्रदर्शित हुआ PepGen ने चल रहे Phase 2 FREEDOM2 अध्ययन में सबसे कम डोज (5 mg/kg) MAD समूह के टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जिसमें अनुकूल सुरक्षा, splicing और vHOT डेटा प्रदर्शित हुआ – PGN-EDODM1 आमतौर पर अच्छी तरह सहन किया गया, सभी प्रतिकूल घटनाएँ हल्की या मध्यम थीं और कोई गंभीर प्रतिकूल घटना रिपोर्ट नहीं की गई – – PGN-EDODM1 (n=6) के साथ औसत splicing सुधार 7.3% देखा गया जबकि placebo (n=2) के साथ 6.8%; एक outlier रोगी को छोड़कर, उपचार समूह ने औसत splicing सुधार