PEPG PepGen

PepGen melaporkan data topline MAD 5 mg/kg untuk PGN-EDODM1 pada DM1

Kohort dosis terendah (5 mg/kg) pada studi MAD Fase 2 FREEDOM2 menunjukkan keamanan yang baik dan koreksi penyambungan yang sederhana (7,3% vs 6,8% plasebo), dengan rata-rata yang disesuaikan outlier sebesar 22,9%. Perusahaan tetap berada di jalur untuk melaporkan data kohort 10 mg/kg pada paruh kedua 2026.

PepGen: Data kohort 5 mg/kg FREEDOM2 diperkirakan Q1 2026

Perusahaan mengumumkan bahwa hasil dari kohort 5 mg/kg uji coba MAD Phase 2 FREEDOM2 yang sedang berlangsung untuk PGN-EDODM1 pada DM1 diperkirakan pada Q1 2026. DSMB telah merekomendasikan eskalasi dosis ke 10 mg/kg, dengan 4/8 pasien telah diberi dosis dan data dari kohort tersebut dipandu untuk 2H 2026. Protokol telah diamandemen untuk memungkinkan dosis hingga 12.5 mg/kg.