Cabaletta Bio วางแผนยื่น BLA rese-cel ในปี 2027 สำหรับโรคกล้ามเนื้ออักเสบ

Cabaletta เริ่มต้นกลุ่มผู้ป่วยลงทะเบียนสำหรับโรคกล้ามเนื้ออักเสบที่สอดคล้องกับ FDA ในเดือนธันวาคม 2025 และวางแผนยื่น BLA ครั้งแรกสำหรับ rese-cel ในปี 2027 กลุ่มผู้ป่วยแบบ single-arm จำนวน 17 ราย ใช้จุดสิ้นสุดหลักที่ 16 สัปดาห์ คือ การตอบสนองด้วยคะแนนการปรับปรุงรวมระดับปานกลางหรือดีขึ้น โดยไม่ใช้ยา immunomodulators และใช้สเตียรอยด์ในปริมาณน้อยหรือไม่ใช้ ข้อมูลจากการทดลอง RESET-Myositis ระยะที่ 1/2 สนับสนุนการออกแบบการลงทะเบียน

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 12 ม.ค. 2569 13:02
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: CABACabaletta Bio
สินทรัพย์: rese-cel
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
จุดสิ้นสุดหลัก: การตอบสนองคะแนนการปรับปรุงรวมปานกลางหรือสำคัญที่ 16 สัปดาห์
ประชากรผู้ป่วยในสหรัฐฯ: 70,000
ขนาดกลุ่มลงทะเบียน: 17 ผู้ป่วย

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Cabaletta Bio ประกาศลำดับความสำคัญเชิงกลยุทธ์ปี 2026 การทดลองลงทะเบียนโรคกล้ามเนื้ออักเสบกำลังรับสมัครผู้ป่วย โดยมีกลุ่มผู้ป่วย 17 รายตามแผน และยื่น BLA rese-cel ในปี 2027 – รวมถึงตัวเลือกการให้ยาแบบผู้ป่วยนอกด้วยยาแบบน้ำหนักตัวครั้งเดียว IND amendment ได้รับการอนุมัติให้ผลิต rese-cel ด้วยแพลตฟอร์ม Cellares แบบอัตโนมัติและปรับขนาดได้ โดยอิงจากการทดสอบวิศวกรรมหลายครั้งที่ประสบความสำเร็จ คาดว่าจะมีข้อมูลการผลิตทางคลินิกในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 เพื่อยืนยันความพร้อม GMP รวมถึงโลจิสติกส์ของห่วงโซ่อุปทาน ข้อมูลความทนทานใหม่โดยไม่ต้อง preconditioning และข้อมูลทางคลินิกเริ่มต้นด้วยขนาดยาที่สูงขึ้นจาก RESET-PV™ คาดว่าจะมีในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 ข้อมูลการปรับขนาดยาจาก RESET-SLE™ โดยไม่ต้อง preconditioning คาดว่าจะมีในปี 2026 ข้อมูลระยะที

SEC 8-K