บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ

ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline

Intellia: Phase 1 nex-z แสดงการลด TTR 90% ที่คงอยู่ถึง 3 ปี

ข้อมูลการอัปเดต Phase 1 แสดงให้เห็นว่าการให้ยา nex-z เพียงครั้งเดียวยังคงสร้างการลด TTR ที่ลึกและยาวนาน (ค่าเฉลี่ย ≥90%) ถึงสามปี โดยผู้ป่วยที่ประเมินได้ 72% แสดงการปรับปรุง mNIS+7 ที่มีความหมายทางคลินิกที่ 24 เดือน ผลลัพธ์เหล่านี้เสริมสร้างเส้นทางด้านกฎระเบียบสำหรับการทดลอง Phase 3 MAGNITUDE-2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ซึ่งคาดว่าจะเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้ป่วยใน H1 2026 และยื่น BLA ในปี 2028

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ
25 ก.ย. 2568 20:19
เหตุการณ์
ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง
เชิงบวก
บริษัท
NTLAIntellia
สินทรัพย์
nexiguran ziclumeran
แหล่งที่มา
SEC 8-K
ความเชื่อมั่น
มีแหล่งอ้างอิง
การปรับปรุง mNIS+7 ที่ 24 เดือน
72% (13/18 ราย)
การลดลงเฉลี่ยของ TTR ที่ 24 เดือน
92%
การลดลงเฉลี่ยของ TTR ที่ 36 เดือน
90%
การปรับปรุงหรือความเสถียรของ PND
89%

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete

SEC 8-K

เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้