บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ข้อมูลการอัปเดต Phase 1 แสดงให้เห็นว่าการให้ยา nex-z เพียงครั้งเดียวยังคงสร้างการลด TTR ที่ลึกและยาวนาน (ค่าเฉลี่ย ≥90%) ถึงสามปี โดยผู้ป่วยที่ประเมินได้ 72% แสดงการปรับปรุง mNIS+7 ที่มีความหมายทางคลินิกที่ 24 เดือน ผลลัพธ์เหล่านี้เสริมสร้างเส้นทางด้านกฎระเบียบสำหรับการทดลอง Phase 3 MAGNITUDE-2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ซึ่งคาดว่าจะเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้ป่วยใน H1 2026 และยื่น BLA ในปี 2028
EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete