ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
NTLA Intellia
Intellia Therapeutics เป็นบริษัทด้านการแก้ไขยีนที่มุ่งเน้นการพัฒนายาโดยใช้เทคโนโลยี Crispr/Cas9 Crispr/Cas9 ย่อมาจาก Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีที่ปฏิวัติวงการสำหรับการปรับเปลี่ยนลำดับดีเอ็นเอในจีโนมได้อย่างแม่นยำ Intellia มุ่งเ…
สินทรัพย์ในระบบ: lonvoguran ziclumeran, nexiguran ziclumeran
ปฏิทินปัจจัยเร่ง
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ NTLA รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
เหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ NTLA ล่าสุดก่อน
NTLAIntelliaIntellia: FDA รับ BLA สำหรับ lonvo-z (HAE) ด้วย Priority Review; PDUFA 10 มี.ค. 2027
FDA ได้รับ BLA สำหรับ lonvo-z และอนุมัติ Priority Review โดยกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 10 มีนาคม 2027 หน่วยงานระบุว่าในปัจจุบันไม่ได้วางแผนที่จะจัดประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา ซึ่งจะผลักดัน lonvo-z ไปสู่การอนุมัติที่อาจเป็นครั้งแรกในระดับโลกในฐานะการบำบัดด้วย CRISPR แบบ in vivo เพียงครั้งเดียวสำหรับ HAE
NTLAIntelliaIntellia รายงานผลการทดลองระยะที่ 3 HAELO ในเชิงบวกสำหรับ lonvo-z ใน HAE
การทดลอง HAELO ระยะที่ 3 บรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยการลดลง 87% ของค่าเฉลี่ยการโจมตีของ HAE ต่อเดือน และแสดงให้เห็นว่า 62% ของผู้ป่วยไม่มีอาการโจมตีและไม่ต้องได้รับการรักษาเป็นเวลา 6 เดือน จุดสิ้นสุดรองสำคัญเพิ่มเติมแสดงให้เห็นการลดลง 89-91% ในการรักษาตามความต้องการและการโจมตีระดับปานกลาง/รุนแรง รวมถึงการเพิ่มขึ้นที่มีความหมายทางคลินิกในคุณภาพชีวิต ข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนการยื่น BLA แบบต่อเนื่องที่เริ่มในเดือนเมษายน และแนวทางของบริษัทสำหรับการอนุมัติและการเปิดตัวที่อาจเกิดขึ้นในสหรัฐฯ ในครึ่งแรกของปี 2027
NTLAIntelliaIntellia: FDA ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิก MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM
FDA ได้ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิก MAGNITUDE Phase 3 IND สำหรับ nex-z ใน ATTR-CM โดยได้ตกลงมาตรการติดตามการทำงานของตับที่เข้มงวดขึ้น คำแนะนำการใช้สเตียรอยด์ระยะสั้น และเกณฑ์การคัดออกเพิ่มเติมสำหรับผู้ป่วยที่มีความไม่เสถียรของระบบหัวใจและหลอดเลือดและการบีบตัวของหัวใจห้องล่างซ้ายต่ำ เพื่อกลับมาเริ่มรับสมัครผู้ป่วยอีกครั้ง
NTLAIntelliaIntellia: FDA ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิก MAGNITUDE-2 Phase 3 สำหรับ ATTRv-PN
FDA ได้ยกเลิกการระงับการทดลองทางคลินิกสำหรับ MAGNITUDE-2 Phase 3 IND ของ nex-z ใน ATTRv-PN อนุญาตให้กลับมาเกณฑ์ผู้ป่วยและให้ยาได้อีกครั้ง บริษัทได้ตกลงกับ FDA เกี่ยวกับการติดตามความปลอดภัยของตับที่เข้มงวดขึ้น และเพิ่มจำนวนผู้ป่วยเป้าหมายจาก ~50 เป็น ~60 ราย การหารือยังคงดำเนินต่อไปเกี่ยวกับการระงับการทดลองทางคลินิกแยกต่างหากสำหรับการทดลอง MAGNITUDE ATTR-CM
NTLAIntelliaIntellia: FDA วางมาตรการระงับการทดลองทางคลินิกสำหรับการทดลองเฟส 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 ของ nex-z
FDA ได้วางมาตรการระงับการทดลองทางคลินิกสำหรับใบสมัคร IND ของการทดลองเฟส 3 MAGNITUDE และ MAGNITUDE-2 ของ nex-z เมื่อวันที่ 29 ตุลาคม 2025 หลังจากผู้ป่วยเสียชีวิตด้วยระดับเอนไซม์ตับทรานซามิเนสระดับ 4 Intellia ได้ระงับคำแนะนำเกี่ยวกับเหตุการณ์สำคัญสำหรับ nex-z รอการประสานงานด้านกฎระเบียบ และกำลังทำงานร่วมกับนักวิจัยเพื่อพัฒนาแผนลดความเสี่ยง
NTLAIntelliaIntellia: Phase 1 nex-z แสดงการลด TTR 90% ที่คงอยู่ถึง 3 ปี
ข้อมูลการอัปเดต Phase 1 แสดงให้เห็นว่าการให้ยา nex-z เพียงครั้งเดียวยังคงสร้างการลด TTR ที่ลึกและยาวนาน (ค่าเฉลี่ย ≥90%) ถึงสามปี โดยผู้ป่วยที่ประเมินได้ 72% แสดงการปรับปรุง mNIS+7 ที่มีความหมายทางคลินิกที่ 24 เดือน ผลลัพธ์เหล่านี้เสริมสร้างเส้นทางด้านกฎระเบียบสำหรับการทดลอง Phase 3 MAGNITUDE-2 ที่กำลังดำเนินอยู่ ซึ่งคาดว่าจะเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้ป่วยใน H1 2026 และยื่น BLA ในปี 2028
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มูลค่าตลาดใกล้เคียง
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง NTLA มากที่สุด
TSHATaysha Geneมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
NUVBNuvation Bioมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
ATAIAtaiBeckleyมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 1 รายการ
RAPPRapport Therapeuticsมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
HRMYHarmony Biosciencesมูลค่าตลาด US$1.9B · ยาที่ติดตาม 3 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
AXGNAxogenมูลค่าตลาด US$1.9B · ยาที่ติดตาม 1 รายการIINVAInnovivaมูลค่าตลาด US$1.7B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
PVLAPalvellaมูลค่าตลาด US$1.9B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ