ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
TSHA Taysha Gene
Taysha Gene Therapies Inc เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะทดลองทางคลินิก ซึ่งมุ่งเน้นการพัฒนายีนบำบัดที่ใช้ AAV สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมชนิดเดียวที่รุนแรงของระบบประสาทส่วนกลาง หรือ CNS โปรแกรมทางคลินิกของบริษัท TSHA-102 อยู่ในระหว่างการพัฒนาเพื่อรักษา Rett syndrome ซึ่งเป็นความผิดปกติของพัฒนาการทางระบบประสาทที่หายา…
สินทรัพย์ในระบบ: TSHA-102
ปฏิทินปัจจัยเร่ง
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ TSHA รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
เหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ TSHA ล่าสุดก่อน
TSHATaysha GeneTaysha เสร็จสิ้นการให้ยาขนาดหลักของ REVEAL; คาดได้ข้อมูลสรุป 6 เดือน และข้อเสนอจาก FDA ใน 1H 2027
Dosing of 17 patients in the REVEAL pivotal trial is now complete, triggering the 6-month interim analysis that will form the basis of the planned BLA submission. Longer-term Part A data show 100% of patients gained or regained ≥1 developmental milestone with durable, deepening functional gains through ≥12 months. Topline results from the pivotal 6-month analysis and FDA feedback on the BLA pathway are expected in 1H 2027.
TSHATaysha GeneTaysha Gene Therapies: เริ่มดำเนินการ PPQ campaign เพื่อรองรับการยื่น BLA ของ TSHA-102
Taysha initiated the BLA-enabling Process Performance Qualification (PPQ) campaign for TSHA-102 in April 2026 using the commercial manufacturing process, with completion expected in Q4 2026. The FDA endorsed the PPQ campaign strategy following a Type C meeting in January 2026. This CMC milestone aligns manufacturing activities with the planned BLA submission timeline for TSHA-102 in Rett syndrome.
TSHATaysha GeneTaysha: การทดลอง REVEAL แบบ pivotal และการให้ยา ASPIRE จะเสร็จสิ้นในไตรมาส 2 ปี 2026
เอกสาร 8-K ระบุว่ามีผู้ป่วยหลายรายได้รับยาแล้วในการทดลอง REVEAL แบบ pivotal และได้รับการอนุมัติจาก FDA ให้เริ่มการทดลอง ASPIRE; การทดลองทั้งสองยังคงเป็นไปตามแผนที่จะเสร็จสิ้นการให้ยาในไตรมาส 2 ปี 2026 นอกจากนี้ยังได้รับข้อตกลงเป็นลายลักษณ์อักษรจาก FDA เกี่ยวกับกลยุทธ์ CMC สำหรับ PPQ/comparability ที่จะสนับสนุนแพ็คเกจ BLA ที่วางแผนไว้ ไม่มีการประกาศการตัดสินใจด้านกฎระเบียบใหม่หรือวันที่ PDUFA
TSHATaysha GeneTSHA-102 ได้รับการกำหนด Breakthrough Therapy จาก FDA
FDA ได้มอบการกำหนด Breakthrough Therapy ให้กับ TSHA-102 สำหรับ Rett syndrome โดยอ้างอิงจากข้อมูล Part A REVEAL Phase 1/2 การกำหนดนี้สะท้อนถึงการยอมรับของ FDA ต่อศักยภาพการรักษาของ TSHA-102 และมอบเส้นทางสำหรับการพัฒนาและการตรวจสอบที่เร่งรัด
TSHATaysha GeneTaysha ได้รับการกำหนด Breakthrough Therapy จาก FDA สำหรับ TSHA-102 ใน Rett syndrome
FDA ได้มอบ Breakthrough Therapy Designation ให้กับ TSHA-102 โดยอ้างอิงจากข้อมูล Part A ของการทดลอง REVEAL ที่แสดงอัตราการตอบสนอง 100% ในการได้รับหรือฟื้นฟู developmental milestone บริษัทได้สรุปความสอดคล้องกับ FDA เกี่ยวกับโปรโตคอลการทดลอง pivotal และ SAP รวมถึงการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่ 6 เดือน ซึ่งอาจสนับสนุนการยื่น BLA ได้เร็วขึ้น การลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลอง pivotal แบบ single-arm มีกำหนดเริ่มใน Q4 2025
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มูลค่าตลาดใกล้เคียง
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง TSHA มากที่สุด
NUVBNuvation Bioมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
ATAIAtaiBeckleyมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 1 รายการ
RAPPRapport Therapeuticsมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
NTLAIntelliaมูลค่าตลาด US$1.8B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 2 รายการIINVAInnovivaมูลค่าตลาด US$1.7B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
VIRVir Biotechnologyมูลค่าตลาด US$1.7BOOBXObsidian Therapeuticsมูลค่าตลาด US$1.7B
HRMYHarmony Biosciencesมูลค่าตลาด US$1.9B · ยาที่ติดตาม 3 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ