บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) ช่วยฟื้นฟูการได้ยินในเด็ก 9 ใน 12 คนที่มีภาวะสูญเสียการได้ยินจากยีน OTOF
NEJM publication and Cincinnati Children's press release report positive topline results from the CHORD trial of one-time intra-cochlear gene therapy. 9 of 12 children achieved hearing to ≤70 dB, with 4 reaching normal/near-normal levels. Additional data from two siblings treated at the site expected in October 2026.
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 8 ต.ค. 2569 21:00
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
REGNRegeneron- สินทรัพย์
- OTARMENI
- แหล่งที่มา
- ข่าวประชาสัมพันธ์ของบริษัท
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- ระดับเบา-ปานกลาง
- ผู้ป่วย 4 ราย
- ปกติหรือใกล้ปกติ
- ผู้ป่วย 4 ราย
- อัตราการตอบสนองด้านการได้ยิน
- เด็ก 9 ใน 12 คน
ข้อความจากแหล่งที่มา
การบำบัดด้วยยีนช่วยให้เด็กที่มีภาวะสูญเสียการได้ยินแต่กำเนิดได้ยินเสียง การบำบัดด้วยยีนช่วยให้เด็กที่มีภาวะสูญเสียการได้ยินแต่กำเนิดได้ยินเสียง ข่าวที่จัดทำโดย Cincinnati Children's Hospital Medical Center 8 ต.ค. 2569, 09:00 น. ET แชร์บทความนี้ แชร์ไปที่ X แชร์บทความนี้ แชร์ไปที่ X ในฐานะส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิกที่เป็นการบุกเบิก ผู้เชี่ยวชาญจาก Cincinnati Children's ได้ให้การรักษาที่เรียกว่า Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) ซึ่งช่วยฟื้นฟูการได้ยินด้วยเสียงธรรมชาติให้กับพี่น้องคู่หนึ่ง ประเด็นสำคัญ: ในการทดลองทางคลินิก การบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียวช่วยฟื้นฟูการได้ยินที่มีความหมายในเด็ก 9 ใน 12 คนที่มีภาวะหูหนวกอย่างรุนแรงซึ่งเกิดจากความผิดปกติแต่กำเนิดในยีน OTOF การรักษานี้ส่งยีน otoferlin ที่ทำงานได้ปกติเข้าไปในหูชั้นในโดยตรงโดยใช้เวกเตอร์ AAV1 สองตัว รายงานการศึกษาใน N