ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx, ADPKD'de Saçma Mutasyon İçin Exaluren'de FDA IND Onayı Aldığını Duyurdu; EXPRESS Faz 2 İlk Hasta 2027 3Ç

FDA, saçma mutasyonlu ADPKD için exaluren'de IND'yi onayladı ve bu, küresel Faz 2 EXPRESS denemesi için ABD saha aktivasyonunu mümkün kılıyor. Deneme, ~60 hastayı 1:1 oranında exaluren veya plaseboya randomize edecek ve 52 hafta sürecek; birincil son nokta yıllık htTKV büyümesi olacak; ilk hasta dozlaması 2027 3Ç için planlanıyor ve birincil veriler 2029 1Y'da bekleniyor. IND öncesi FDA geri bildirimi, önemli ve kalıcı htTKV etkisinin Breakthrough Therapy Designation'ı destekleyebileceğini ve htTKV'nin hızlandırılmış onay için potansiyel bir vekil olduğunu belirtti.

Eloxx, Anlamsız Mutasyonlu ADPKD'de EXPRESS Faz 2 Tasarımını Nihai Hale Getirdi

Eloxx, anlamsız mutasyonlu ADPKD'de küresel EXPRESS Faz 2 denemesinin tasarımını nihai hale getirdi: ~60 hastada (1:1 exaluren'e karşı plasebo) 52 haftalık dozaj, birincil son nokta olarak MRI ile değerlendirilen yıllık htTKV büyüme hızı. İlk hasta dozajının 2027 3. Çeyrek'te ve 52 haftalık birincil verilerin 2029 ilk yarısında beklenmesi öngörülüyor. Şirket ayrıca ADPKD için ABD yetim ilaç statüsü aldı ve önemli kalıcı htTKV etkisinin Breakthrough Therapy Designation veya hızlandırılmış onayı destekleyebileceğini belirtti.

exaluren · NCT07523581 kayıt güncellemesi

ülkeler: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: EC, ADPKD için exaluren'e yetim ilaç tanımı verdi

Avrupa Komisyonu, ADPKD için exaluren'e yetim tıbbi ürün tanımı verdi. Bu tanım, Alport sendromu için mevcut FDA yetim ilaç tanımına ekleniyor ve 2027'de nonsense mutasyon ADPKD için planlanan Faz 2 denemesinin başlatılmasını destekliyor.