Birincil kaynak kaydı
Karar niteliğindeÖn sonuçlar
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) 12 çocuktan 9'unda OTOF sağırlığında işitmeyi geri kazandırıyor
NEJM yayını ve Cincinnati Children's basın bildirisi, tek seferlik intra-koklear gen tedavisinin CHORD denemesinden olumlu ön sonuçlar bildirmektedir. 12 çocuktan 9'u ≤70 dB'ye kadar işitme elde etmiş olup, 4'ü normal/yakın normal seviyelere ulaşmıştır. Bölgede tedavi edilen iki kardeşten ek veriler Ekim 2026'da beklenmektedir.
Temel olgular
- Bildirildi
- 8 Eki 2026 21:00
- Olay
- Ön sonuçlar
- Yön
- Olumlu
- Şirket
REGNRegeneron- Varlık
- OTARMENI
- Kaynak
- Şirket basın bülteni
- Güvenilirlik
- Kaynaklı
- hafif orta
- 4 hasta
- normal yakın normal
- 4 hasta
- işitme yanıt oranı
- 12 çocuktan 9'u
Kaynak alıntısı
Gen Tedavisi Kalıtsal Sağırlığı Olan Çocuklarda İşitmeyi Sağlıyor Gen Tedavisi Kalıtsal Sağırlığı Olan Çocuklarda İşitmeyi Sağlıyor Haber sağlayan Cincinnati Children's Hospital Medical Center 08 Ekim 2026, 09:00 ET Bu makaleyi paylaş X'te paylaş Bu makaleyi paylaş X'te paylaş Çığır açan bir klinik denemenin parçası olarak Cincinnati Children's uzmanları, Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) adlı bir tedavi sağlayarak bir kardeş çiftinde doğal akustik işitmeyi geri kazandırmıştır Ana Noktalar: Bir klinik denemede, tek seferlik gen tedavisi OTOF'taki kalıtsal varyantların neden olduğu derin sağırlığı olan 12 çocuktan 9'unda anlamlı işitmeyi geri kazandırmıştır. Tedavi, çalışan bir otoferlin gen kopyasını çift AAV1 vektörü kullanarak doğrudan kokleaya iletmektedir. NEJM çalışma rap