ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx Announces FDA IND Clearance for Exaluren in Nonsense-Mutation ADPKD; EXPRESS Phase 2 First Patient 3Q 2027

FDA đã phê duyệt IND cho exaluren trong ADPKD do đột biến vô nghĩa, cho phép kích hoạt các địa điểm tại Hoa Kỳ cho thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 2 EXPRESS. Thử nghiệm sẽ phân ngẫu nhiên khoảng 60 bệnh nhân theo tỷ lệ 1:1 vào exaluren hoặc placebo trong 52 tuần với tốc độ tăng trưởng htTKV hàng năm làm tiêu chí chính; việc dùng thuốc cho bệnh nhân đầu tiên được dự kiến vào quý 3 năm 2027 và dữ liệu chính vào nửa đầu năm 2029. Phản hồi trước IND của FDA cho biết rằng tác động htTKV đáng kể và bền vững có thể hỗ trợ Chỉ định Liệu pháp Đột phá và rằng htTKV là một chỉ số thay thế tiềm năng cho phê duyệt nhanh.

Eloxx Hoàn Thiện Thiết Kế Thử Nghiệm Giai Đoạn 2 EXPRESS Trong ADPKD Đột Biến Nonsense

Eloxx đã hoàn thiện thiết kế của thử nghiệm toàn cầu EXPRESS giai đoạn 2 trong ADPKD đột biến nonsense: dùng thuốc trong 52 tuần cho khoảng 60 bệnh nhân (1:1 exaluren so với placebo) với tốc độ tăng trưởng htTKV hàng năm làm tiêu chí chính được đánh giá bằng MRI. Liều đầu tiên cho bệnh nhân dự kiến vào quý 3 năm 2027 và dữ liệu chính sau 52 tuần vào nửa đầu năm 2029. Công ty cũng nhận được chỉ định thuốc mồ côi của Hoa Kỳ cho ADPKD và lưu ý rằng tác động htTKV đáng kể và bền vững có thể hỗ trợ Chỉ định Liệu pháp Đột phá hoặc phê duyệt nhanh.

exaluren · NCT07523581 cập nhật sổ đăng ký

các quốc gia: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: EC cấp chỉ định thuốc mồ côi cho exaluren trong ADPKD

Ủy ban Châu Âu đã cấp chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi cho exaluren trong ADPKD. Chỉ định này bổ sung cho chỉ định thuốc mồ côi FDA hiện có cho hội chứng Alport và hỗ trợ việc khởi động thử nghiệm Giai đoạn 2 theo kế hoạch trong ADPKD đột biến nonsense vào năm 2027.