Hồ sơ nguồn sơ cấp
Thử nghiệm Giai đoạn 3 FUSION của ulefnersen đã đạt được tiêu chí chính với cải thiện có ý nghĩa thống kê trên phân tích xếp hạng chung về chức năng, khả năng sống sót, thời gian đến tử vong/thở máy vĩnh viễn, thời gian đến cứu trợ và thay đổi ALSFRS-R so với placebo (p=0.0005). Nhiều tiêu chí phụ bao gồm NfL huyết thanh và thời gian đến các sự kiện tiến triển chính cũng được đáp ứng với hồ sơ an toàn thuận lợi. Ionis và Otsuka sẽ thảo luận kết quả với FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu về các con đường phê duyệt rút gọn tiềm năng.
Ionis công bố kết quả ban đầu tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3 FUSION của ulefnersen đánh dấu cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy phương pháp điều trị đầu tiên tiềm năng sửa đổi bệnh cho FUS-ALS Ionis công bố kết quả ban đầu tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3 FUSION của ulefnersen đánh dấu cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy phương pháp điều trị đầu tiên tiềm năng sửa đổi bệnh cho FUS-ALS Ionis công bố kết quả ban đầu tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 3 FUSION của ulefnersen đánh dấu cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy phương pháp điều trị đầu tiên tiềm năng sửa đổi bệnh cho FUS-ALS – Ulefnersen đã chứng minh cải thiện có ý nghĩa thống kê trên tiêu chí chính đánh giá suy giảm chức năng và khả năng sống sót ở những người sống chung với FUS-ALS, hỗ trợ tiềm năng sửa đổi tiến tri