IONS Ionis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Giai đoạn 3 không đạt điểm cuối chính

Thử nghiệm kết quả Giai đoạn 3 HORIZON của Novartis cho pelacarsen không đạt điểm cuối tim mạch hỗn hợp chính so với giả dược. Royalty Pharma sẽ không thực hiện bất kỳ khoản thanh toán mốc nào cho Ionis và quyền lợi bản quyền Spinraza của họ sẽ quay lại Ionis sau khi thanh toán 550 triệu đô la, mang lại lợi nhuận 1.1x trên khoản đầu tư 500 triệu đô la.

Ionis: FDA phê duyệt Zanvastro (zilganersen) cho bệnh Alexander

FDA đã cấp phê duyệt đầy đủ cho zilganersen (Zanvastro) dạng tiêm, trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho bệnh Alexander ở cả bệnh nhân nhi và người lớn. Điều này chuyển đổi tài sản từ ứng viên nghiên cứu thành sản phẩm đã được phê duyệt, hoàn tất lộ trình quy định của nó.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA phê duyệt Zanvastro (zilganersen)

FDA liệt kê Zanvastro (zilganersen) là phê duyệt thuốc mới #37 của năm 2026 vào ngày 2026-09-03: Để điều trị bệnh Alexander ở bệnh nhân nhi và người lớn

Ionis: NDA của zilganersen đang trong diện Priority Review, PDUFA ngày 22/9/2026

8-K nêu NDA cho zilganersen trong bệnh Alexander đang được FDA xem xét ưu tiên với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 22 tháng 9 năm 2026. Ionis cũng đã ký thỏa thuận cấp phép với Recordati để phát triển và thương mại hóa ngoài Mỹ. Điều này đặt ra điểm quyết định quy định tiếp theo cho tài sản.

Ionis: Thử nghiệm giai đoạn 3 CARDIO-TTRansform không đạt điểm cuối chính cho eplontersen trong ATTR-CM

Thử nghiệm giai đoạn 3 CARDIO-TTRansform của eplontersen trong ATTR-CM đã không đạt điểm cuối chính là tử vong tim mạch và các biến cố tim mạch tái phát so với giả dược. Lợi ích có ý nghĩa danh nghĩa (HR 0.71) chỉ được quan sát ở phân nhóm đơn trị liệu được xác định trước, trong khi bệnh nhân dùng thuốc ổn định nền không cho thấy hiệu quả điều trị. Dữ liệu đầy đủ sẽ được trình bày tại Hội nghị ESC vào tháng 8 năm 2026.

Ionis hoàn thành tuyển bệnh nhóm then chốt trong nghiên cứu REVEAL Giai đoạn 3 của obudanersen

Ionis thông báo đã hoàn thành tuyển bệnh nhóm nhi khoa then chốt (Cohort 1, n=136) của nghiên cứu REVEAL Giai đoạn 3. Nhóm người lớn (Cohort 2) vẫn đang tuyển bệnh và dự kiến hoàn thành vào Quý 3 năm 2026. Dữ liệu topline từ toàn bộ nghiên cứu REVEAL hiện được dự báo cho nửa sau năm 2027.

Ionis: FDA phê duyệt TRYNGOLZA (olezarsen) cho sHTG

FDA đã phê duyệt TRYNGOLZA (olezarsen) là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được chỉ định để giảm triglyceride và nguy cơ viêm tụy cấp ở người lớn bị tăng triglyceride máu nặng (TG ≥500 mg/dL). Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu giai đoạn 3 CORE và CORE2 cho thấy giảm TG lên đến 72% và giảm tới 91% các sự kiện viêm tụy cấp. Sản phẩm sẽ có mặt tại Mỹ vào tháng Bảy.

Biogen nhận được chỉ định Breakthrough Therapy từ FDA cho salanersen trong SMA

FDA đã cấp chỉ định Breakthrough Therapy cho salanersen trong SMA dựa trên dữ liệu khám phá từ giai đoạn 1b. Chỉ định này công nhận tiềm năng cải thiện đáng kể so với liệu pháp hiện có và đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá. Biogen đang thúc đẩy ba nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) để hỗ trợ lộ trình đăng ký của tài sản này.

Biogen: Kết quả sơ bộ giai đoạn 2 CELIA cho thấy giảm tau và lợi ích nhận thức với diranersen

Nghiên cứu giai đoạn 2 CELIA đã đạt các tiêu chí phụ và thăm dò chính, chứng minh giảm mạnh tau CSF và bệnh lý tau-PET cũng như làm chậm suy giảm lâm sàng ở tất cả các liều, đặc biệt là nhánh 60 mg q24w. Mặc dù tiêu chí chính (đáp ứng liều trên CDR-SB tại Tuần 76) không đạt, dữ liệu cung cấp bằng chứng giai đoạn 2 ngẫu nhiên đầu tiên cho thấy ASO hướng đến tau có thể tác động cả biomarker và nhận thức ở bệnh Alzheimer giai đoạn sớm, thúc đẩy Biogen đưa chương trình vào phát triển đăng ký.

Metagenomi: dự kiến nộp hồ sơ IND cho MGX-001 vào quý 4 năm 2026

Công ty xác nhận chương trình hemophilia A dẫn đầu vẫn đúng tiến độ nộp đơn IND vào quý 4 năm 2026. Việc nộp đơn này nhằm mục đích cho phép các nghiên cứu trên người đầu tiên vào năm 2027, tùy thuộc vào sự chấp thuận của cơ quan quản lý.

Ionis: olezarsen sNDA được chấp nhận xem xét ưu tiên, PDUFA ngày 30 tháng 6, 2026

FDA đã chấp nhận sNDA cho olezarsen trong sHTG theo quy trình xem xét ưu tiên với ngày hành động mục tiêu PDUFA là 30 tháng 6, 2026. Công ty đã nâng dự báo doanh thu ròng đỉnh cho olezarsen trong sHTG lên >3 tỷ USD. Các công tác chuẩn bị ra mắt vẫn đúng tiến độ cho khả năng phê duyệt vào năm 2026.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA được chấp nhận để đánh giá ưu tiên, PDUFA 26 tháng 10 2026

FDA đã chấp nhận đơn NDA của GSK cho bepirovirsen và cấp đánh giá ưu tiên cũng như chỉ định Liệu pháp Đột phá. Cơ quan đã đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 26 tháng 10 2026, rút ngắn thời gian đánh giá xuống sáu tháng.

Ionis: zilganersen PDUFA được ấn định vào ngày 22 tháng 9 năm 2026

FDA đã ấn định ngày hành động PDUFA là 22 tháng 9 năm 2026 cho zilganersen theo Quy trình Đánh giá Ưu tiên. Thông cáo báo chí cũng trình bày thêm dữ liệu nghiên cứu then chốt tích cực trên các tiêu chí đánh giá vận động, do bệnh nhân báo cáo và do bác sĩ lâm sàng báo cáo, hỗ trợ cho các kết quả tổng thể đã được công bố trước đó.

Ionis: NDA zilganersen được chấp nhận xem xét ưu tiên; PDUFA 22 Sep 2026

FDA đã chấp nhận NDA cho zilganersen và cấp Quyền xem xét ưu tiên, đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 22 tháng 9 năm 2026. Hồ sơ được hỗ trợ bởi nghiên cứu then chốt Giai đoạn 1-3 cho thấy sự ổn định tốc độ đi bộ có ý nghĩa thống kê ở tuần 61. Điều này đưa zilganersen tiến gần hơn đến một liệu pháp được phê duyệt đầu tiên cho bệnh Alexander.

Metagenomi hoàn tất cuộc họp pre-IND cho MGX-001; nộp IND dự kiến vào quý 4 năm 2026

Công ty đã hoàn tất cuộc họp pre-IND cho MGX-001 sau khi dữ liệu NHP cho thấy hoạt tính FVIII chữa khỏi. Vẫn đúng tiến độ nộp hồ sơ đăng ký toàn cầu bao gồm IND vào quý 4 năm 2026. Tùy thuộc vào sự chấp thuận, các thử nghiệm lâm sàng dự kiến bắt đầu vào năm 2027.

Ionis nộp sNDA cho olezarsen trong tăng triglycerid máu nặng

Ionis đã nộp sNDA cho olezarsen trong tăng triglycerid máu nặng (sHTG) sau kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 3 CORE và CORE2. Việc nộp đơn này định vị công ty cho một đợt ra mắt độc lập tiềm năng thứ hai vào năm 2026, tùy thuộc vào việc FDA chấp nhận và xem xét.

Ionis: dữ liệu topline Pha 3 B-Well 1 và 2 của bepirovirsen tích cực trong viêm gan B mạn tính (CHB)

Kết quả topline tích cực từ các nghiên cứu then chốt Phase 3 B-Well 1 và B-Well 2 của bepirovirsen trong viêm gan B mạn tính đã được công bố. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ chữa khỏi chức năng có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng, kích hoạt kế hoạch nộp hồ sơ đăng ký toàn cầu vào năm 2026.

Ionis: Kết quả sơ bộ giai đoạn 3 CORE/CORE2 olezarsen sHTG – Giảm 72% TG, giảm 85% viêm tụy

Các nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 CORE và CORE2 đạt điểm cuối chính với mức giảm TG điều chỉnh theo giả dược lên đến 72% duy trì đến 12 tháng. Olezarsen cũng đạt mức giảm 85% có ý nghĩa thống kê đầu tiên về các sự kiện viêm tụy cấp ở sHTG và 86% bệnh nhân đạt TG <500 mg/dL. Ionis dự kiến nộp sNDA cho cả liều 50 mg và 80 mg vào cuối năm 2025.

Ionis: kết quả topline giai đoạn 1-3 của zilganersen tích cực trong bệnh Alexander

Zilganersen 50 mg đạt điểm cuối chính về ổn định tốc độ đi bộ (10MWT) với sự khác biệt trung bình 33.3% so với nhóm đối chứng (p=0.0412) tại tuần 61. Công ty dự kiến nộp hồ sơ NDA vào Q1 2026, đánh dấu liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho thấy lợi ích trong tình trạng thần kinh hiếm gặp này.