BMRN BioMarin

BioMarin cấp phép HM15421/GC1134A từ GC Biopharma và Hanmi cho bệnh Fabry

BioMarin đã ký thỏa thuận cấp phép độc quyền toàn cầu (ngoại trừ Hàn Quốc) cho liệu pháp thay thế enzyme tiêm dưới da giai đoạn lâm sàng HM15421/GC1134A. Ứng cử viên này đã nhận được Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi của FDA và đang trong giai đoạn 1/2. BioMarin sẽ dẫn dắt phát triển và thương mại hóa tiếp theo bên ngoài Hàn Quốc.

BioMarin trình bày dữ liệu mới về VOXZOGO tại ASBMR 2026

BioMarin sẽ trình bày 13 nghiên cứu tại Hội nghị thường niên ASBMR 2026, bao gồm kết quả hình ảnh sau phân tích mới về tác động của VOXZOGO đến sự phát triển của lỗ lớn và nối sọ-cổ ở trẻ em (bao gồm trẻ sơ sinh) bị lùn đầu chi, cùng với dữ liệu về sức mạnh xương, kết quả giai đoạn 3 của lùn sụn giả, và BMN 333 đang nghiên cứu. Công ty gần đây đã nộp sNDA cho VOXZOGO trong lùn sụn giả với khả năng ra mắt vào năm 2027 nếu được phê duyệt.

Giám đốc điều hành BioMarin, Jazz, Otsuka sẽ tham gia đối thoại lãnh đạo CEO về bệnh hiếm của NORD

Giám đốc điều hành BioMarin Alexander Hardy sẽ tham gia cùng các CEO từ Jazz Pharmaceuticals và Otsuka trong một cuộc thảo luận nhóm có điều tiết về đổi mới bệnh hiếm, lãnh đạo và chuyển đổi các tiến bộ khoa học thành phương pháp điều trị tại Hội nghị thượng đỉnh NORD Breakthrough. Buổi thảo luận diễn ra vào ngày 26 tháng 10 năm 2026, là một phần của sự kiện từ ngày 25-27 tháng 10 tại Washington, D.C.

BioMarin Trình bày Dữ liệu 5 Năm PROPEL OLE cho POMBILITI + OPFOLDA tại Hội nghị WMS

BioMarin đã trình bày dữ liệu theo dõi mở nhãn giai đoạn 3 kéo dài năm năm từ nghiên cứu PROPEL về POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) trong bệnh Pompe khởi phát muộn tại Đại hội Thường niên của Hiệp hội Cơ bắp Thế giới, cho thấy chức năng vận động bền vững và ổn định tương đối chức năng phổi mà không có tín hiệu an toàn mới.

vosoritide · NCT05849389 cập nhật sổ đăng ký

trạng thái: ĐANG TUYỂN DỤNG → KHÔNG RÕ

vosoritide · NCT06668805 cập nhật sổ đăng ký

trạng thái: ĐANG TUYỂN DỤNG → ĐANG HOẠT ĐỘNG_KHÔNG TUYỂN DỤNG; quốc gia: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin sẽ mua lại Alesta Therapeutics và ALE1 cho HPP

BioMarin đã ký thỏa thuận dứt điểm để mua lại Alesta Therapeutics và tài sản chính ALE1, một ứng viên phân tử nhỏ đường uống cho bệnh hạ phosphoatase. Thương vụ mang lại chương trình Giai đoạn 1/2a vào Đơn vị Kinh doanh Tình trạng Xương của BioMarin và định vị công ty để cạnh tranh trong thị trường bệnh hiếm lớn hơn. Giao dịch dự kiến sẽ hoàn tất trong quý này, tùy thuộc vào các điều kiện thông thường.

BioMarin nộp sNDA cho VOXZOGO trong bệnh hypochondroplasia

BioMarin đã nộp đơn NDA bổ sung lên FDA cho VOXZOGO (vosoritide) trong bệnh hypochondroplasia, liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho chỉ định này. Nếu được phê duyệt, việc ra mắt được nhắm mục tiêu vào năm 2027. Công ty sẽ cung cấp cập nhật về tình trạng đơn đăng ký trong báo cáo thu nhập quý 3.