Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhKết quả topline
Ionis: kết quả topline giai đoạn 1-3 của zilganersen tích cực trong bệnh Alexander
Zilganersen 50 mg đạt điểm cuối chính về ổn định tốc độ đi bộ (10MWT) với sự khác biệt trung bình 33.3% so với nhóm đối chứng (p=0.0412) tại tuần 61. Công ty dự kiến nộp hồ sơ NDA vào Q1 2026, đánh dấu liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho thấy lợi ích trong tình trạng thần kinh hiếm gặp này.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 11:05 22 thg 9, 2025
- Sự kiện
- Kết quả topline
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
IONSIonis- Tài sản
- zilganersen
- Nguồn
- SEC 8-K
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- Lịch
- Quyết định FDA (PDUFA) · 22 thg 9, 2026 · Tích cực
- khoảng tuổi
- 1.5-53 tuổi
- tuần nghiên cứu
- 61
- người tham gia
- 54
- giá trị p 10MWT
- 0.0412
- chênh lệch trung bình 10MWT
- 33.3%
Trích đoạn nguồn
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis announces positive topline results from pivotal study of zilganersen in Alexander disease – First and only investigational medicine to demonstrate a clinically meaningful and disease-modifying impact on this rare, often fatal neurological condition – – NDA submission planned in Q1 2026 – CARLSBAD, Calif., Sept. 22, 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced positive topline results from the pivotal study of zilganersen in children and adults living with Alexander disease (AxD), a rare, progressive and often fatal neurological condition with no approved disease-modifying treatments. Zilgane rsen 50 mg demonstrated statistically significant and clinically meaningful stabilization on the primary endpoi