REGENXBIO, Inc. · thư trả lời hoàn chỉnh (BL 125840)

Trích đoạn nguồn

g YN U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION Our STN: BL 125840/0 THƯ TRẢ LỜI HOÀN CHỈNH Ngày 7 tháng 2 năm 2026 REGENXBIO, Inc. Attention: Steve Pakola, MD 9804 Medical Center Drive Rockville, MD 20850 Kính gửi Tiến sĩ Pakola: Vui lòng tham khảo Đơn đăng ký cấp phép sinh học (1b) (4) của quý vị, cho clemidsogene lanparvovee, (1) Chúng tôi đã hoàn thành việc xem xét tất cả các bản nộp mà quý vị đã thực hiện liên quan đến BLA này. Sau khi xem xét đầy đủ, chúng tôi đã kết luận rằng chúng tôi không thể cấp phê duyệt cuối cùng vì các thiếu sót được nêu bên dưới. Quý vị đã nộp BLA cho clemidsogene lanparvovec, một liệu pháp gen cho chỉ định được yêu cầu là điều trị bệnh nhân mắc hội chứng mucopolysaccharidosis type II (MPS II, hội chứng Hunter). Chỉ định rộng được yêu cầu của quý vị ngụ ý cả ha

openFDA