RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA đặt lệnh giữ hồ sơ lâm sàng đối với RGX-121 BLA

FDA đã đặt lệnh giữ hồ sơ lâm sàng đối với RGX-121 BLA sau khi phát hiện các bất thường MRI cột sống không triệu chứng ở năm người tham gia CAMPSIITE. Công ty không mong đợi nộp lại BLA trong thời gian gần và sẽ kết hợp phản hồi từ FDA cùng dữ liệu dài hạn trước khi có bước tiếp theo.

Novartis: EC phê duyệt Itvisma cho bệnh nhân SMA ≥2 tuổi

Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Itvisma (onasemnogene abeparvovec) cho trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn mắc SMA 5q, mở rộng nhãn liệu pháp gen vượt ra ngoài quần thể trẻ sơ sinh đã được phê duyệt trước đó. Điều này khiến Itvisma trở thành liệu pháp thay thế gen đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại EU cho quần thể SMA rộng rãi này. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi nghiên cứu STEER đăng ký và các nghiên cứu hỗ trợ STRENGTH và STRONG cho thấy lợi ích chức năng vận động bền vững.

REGENXBIO hoàn thành liều dùng trong nghiên cứu xác nhận RGX-202, dự kiến nộp BLA vào Q3 2026

REGENXBIO đã hoàn thành liều dùng trong nghiên cứu xác nhận RGX-202 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, hoàn tất chương trình đăng ký. Công ty hiện dự kiến nộp BLA theo lộ trình phê duyệt nhanh vào Q3 2026, với khả năng được FDA phê duyệt nhắm đến nửa sau năm 2027. BLA sẽ bao gồm dữ liệu an toàn từ 63 bệnh nhân và dữ liệu hiệu quả từ nhóm then chốt gồm 30 bệnh nhân.

REGENXBIO thống nhất với FDA về lộ trình nộp lại BLA NAVSUNLI

FDA xác nhận dữ liệu CAMPSIITE hiện có đủ để xem xét phê duyệt nhanh và không yêu cầu nghiên cứu mới. REGENXBIO sẽ tổ chức cuộc họp Loại A vào tháng Bảy và nộp lại BLA vào Quý 3 năm 2026, sau đó là quy trình xem xét nhanh của FDA và các cuộc thảo luận về nhãn mác.

REGENXBIO: dữ liệu topline pivotal của RGX-202 dự kiến vào đầu Q2 2026

The company announced that pivotal topline results from the confirmatory Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202 are expected in early Q2 2026. Enrollment in the confirmatory trial (n=30) is ongoing and the majority of patients are expected to be enrolled by the time of the planned BLA submission.

REGENXBIO nhận được CRL từ FDA cho BLA RGX-121 trong MPS II

FDA đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh vào ngày 7 tháng 2 năm 2026 từ chối BLA RGX-121 theo phê duyệt nhanh. Cơ quan này trích dẫn sự không chắc chắn xung quanh việc đủ điều kiện của bệnh nhân neuronopathic, khả năng so sánh với nhóm đối chứng bên ngoài và CSF HS D2S6 như một điểm cuối thay thế. REGENXBIO dự định tổ chức cuộc họp Loại A và có ý định nộp lại BLA với dữ liệu bổ sung.

REGENXBIO, Inc. · thư trả lời hoàn chỉnh (BL 125840)

FDA đã ban hành thư trả lời hoàn chỉnh cho BL 125840 ngày 2026-02-07.

Novartis AG · FDA cấp phép cho ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Purple Book của FDA liệt kê BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) được cấp phép vào 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA đặt ngày 8 tháng 2 năm 2026

FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 8 tháng 2 năm 2026 cho BLA RGX-121. Công ty kỳ vọng phê duyệt sẽ mang lại Priority Review Voucher mà công ty nắm toàn quyền.