REGENXBIO nhận được CRL từ FDA cho BLA RGX-121 trong MPS II

FDA đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh vào ngày 7 tháng 2 năm 2026 từ chối BLA RGX-121 theo phê duyệt nhanh. Cơ quan này trích dẫn sự không chắc chắn xung quanh việc đủ điều kiện của bệnh nhân neuronopathic, khả năng so sánh với nhóm đối chứng bên ngoài và CSF HS D2S6 như một điểm cuối thay thế. REGENXBIO dự định tổ chức cuộc họp Loại A và có ý định nộp lại BLA với dữ liệu bổ sung.

Thông tin chính

Nộp lúc: 02:44 10 thg 2, 2026
Sự kiện: Thư phản hồi đầy đủ
Chiều hướng: Tiêu cực
Công ty: RGNXREGENXBIO
Tài sản: clemidsogene lanparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 8 thg 2, 2026 · Thư phản hồi đầy đủ

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Thông báo cập nhật quy định về BLA RGX-121 cho MPS II • FDA ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh cho RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) để điều trị Mucopolysaccharidosis II (MPS II) • REGENXBIO dự định làm việc với FDA để tìm hướng đi với mục tiêu nộp lại BLA ROCKVILLE, Md., ngày 9 tháng 2 năm 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) liên quan đến Đơn đăng ký cấp phép sinh học (BLA) của công ty cho RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) để điều trị Mucopolysaccharidosis II (MPS II), một bệnh thoái hóa thần kinh cực kỳ hiếm còn được gọi là hội chứng Hunter. Vào tháng 5 năm 2025, FDA đã chấp nhận BLA RGX-121 theo quy trình

SEC 8-K