REGENXBIO: RGX-121 PDUFA đặt ngày 8 tháng 2 năm 2026

FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu PDUFA là 8 tháng 2 năm 2026 cho BLA RGX-121. Công ty kỳ vọng phê duyệt sẽ mang lại Priority Review Voucher mà công ty nắm toàn quyền.

Thông tin chính

Nộp lúc: 12:38 6 thg 11, 2025
Sự kiện: Ấn định ngày PDUFA
Chiều hướng: Trung lập
Công ty: RGNXREGENXBIO
Tài sản: clemidsogene lanparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn
Lịch: Quyết định FDA (PDUFA) · 8 thg 2, 2026 · Thư phản hồi đầy đủ

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Báo cáo Kết quả Tài chính Quý 3 năm 2025 và Các Điểm nổi bật Vận hành • Chương trình RGX-202 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne đang tiến triển nhanh chóng, kết quả topline dự kiến đầu Q2 2026 và nộp BLA giữa năm 2026 o Hoàn thành tuyển bệnh thử nghiệm then chốt vào tháng 10; thử nghiệm xác nhận đã mở và đang tuyển bệnh o Phân tích 12 tháng mới cho thấy tất cả người tham gia đều cải thiện kết quả chức năng theo nhiều phương pháp đo lường lịch sử tự nhiên, khi sự suy giảm được dự kiến • Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) đang đúng tiến độ trở thành liệu pháp gen đầu tiên và điều trị một lần cho MPS II; ngày PDUFA 8 tháng 2 năm 2026 • Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) đang đúng tiến độ trở thành liệu pháp gen

SEC 8-K