REGENXBIO: FDA đặt lệnh giữ hồ sơ lâm sàng đối với RGX-121 BLA

FDA đã đặt lệnh giữ hồ sơ lâm sàng đối với RGX-121 BLA sau khi phát hiện các bất thường MRI cột sống không triệu chứng ở năm người tham gia CAMPSIITE. Công ty không mong đợi nộp lại BLA trong thời gian gần và sẽ kết hợp phản hồi từ FDA cùng dữ liệu dài hạn trước khi có bước tiếp theo.

Thông tin chính

Nộp lúc: 21:20 24 thg 8, 2026
Sự kiện: Thanh tra cơ sở sản xuất
Chiều hướng: Tiêu cực
Công ty: RGNXREGENXBIO
Tài sản: clemidsogene lanparvovec
Nguồn: SEC 8-K
Độ tin cậy: Có nguồn

Trích đoạn nguồn

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 for MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today provided an update on its investigational gene therapy, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), also known as Hunter Syndrome. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on RGX-121 following the discovery of asymptomatic spine MRI findings in five participants in the CAMPSIITE ® study; REGENXBIO does not expect to resubmit the RGX-121 Biologics License Application (BLA) in the near term. “We believe these findings are unique and limited to our Hunter Syndrome program, and require longer-term follow-up and additional data an

SEC 8-K