Hồ sơ nguồn sơ cấp
Mang tính quyết địnhÝ kiến của EMA
Novartis: EC phê duyệt Itvisma cho bệnh nhân SMA ≥2 tuổi
Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Itvisma (onasemnogene abeparvovec) cho trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn mắc SMA 5q, mở rộng nhãn liệu pháp gen vượt ra ngoài quần thể trẻ sơ sinh đã được phê duyệt trước đó. Điều này khiến Itvisma trở thành liệu pháp thay thế gen đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại EU cho quần thể SMA rộng rãi này. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi nghiên cứu STEER đăng ký và các nghiên cứu hỗ trợ STRENGTH và STRONG cho thấy lợi ích chức năng vận động bền vững.
Thông tin chính
- Nộp lúc
- 05:00 2 thg 7, 2026
- Sự kiện
- Ý kiến của EMA
- Chiều hướng
- Tích cực
- Công ty
NVSNovartis- Tài sản
- onasemnogene abeparvovec
- Độ tin cậy
- Có nguồn
- theo dõi
- 52 tuần
- cải thiện hfmse
- 2,39 điểm
Trích đoạn nguồn
Novartis nhận được phê duyệt từ Ủy ban Châu Âu cho Itvisma® trong điều trị teo cơ tủy sống (SMA) Liệu pháp thay thế gen đầu tiên tại EU cho quần thể rộng với SMA, bao gồm trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn Liều cố định, một lần được thiết kế để thay thế gen SMN1 bị lỗi, cung cấp lựa chọn riêng biệt so với các phương pháp dùng liều liên tục Các liệu pháp thay thế gen của Novartis hiện đủ điều kiện tại EU cho người mắc SMA ở mọi nhóm tuổi Basel, ngày 2 tháng 7 năm 2026 – Novartis hôm nay thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Itvisma ® (onasemnogene abeparvovec) cho điều trị trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn sống chung với teo cơ tủy sống 5q (SMA) có đột biến hai alen trong gen neuron vận động sống sót 1 ( SMN1 ). Với phê duyệt này,
Thêm về tài sản này
Mang tính quyết định
24 thg 11, 2025
00:00
NVSNovartis