NVS Novartis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Giai đoạn 3 không đạt điểm cuối chính

Thử nghiệm kết quả Giai đoạn 3 HORIZON của Novartis cho pelacarsen không đạt điểm cuối tim mạch hỗn hợp chính so với giả dược. Royalty Pharma sẽ không thực hiện bất kỳ khoản thanh toán mốc nào cho Ionis và quyền lợi bản quyền Spinraza của họ sẽ quay lại Ionis sau khi thanh toán 550 triệu đô la, mang lại lợi nhuận 1.1x trên khoản đầu tư 500 triệu đô la.

Novartis remibrutinib đạt điểm cuối chính trong các thử nghiệm RMS Giai đoạn III

Các thử nghiệm Giai đoạn III REMODEL-1/-2 đạt điểm cuối chính, cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ tái phát hàng năm so với teriflunomide. Remibrutinib cũng đạt được sự vượt trội trên tất cả các điểm cuối phụ chính và thể hiện sự chậm trễ có ý nghĩa lâm sàng trong tiến triển khuyết tật. Novartis dự định trình bày dữ liệu tại MSToronto2026 và nộp hồ sơ xin phê duyệt quy định toàn cầu.

Novartis: FDA phê duyệt Pluvicto cho PSMA+ mHSPC

FDA phê duyệt Pluvicto kết hợp ARPI cho mHSPC dương tính PSMA, mở rộng nhãn từ mCRPC sang tất cả ung thư tuyến tiền liệt di căn dương tính PSMA. Việc phê duyệt dựa trên thử nghiệm PSMAddition Giai đoạn 3 cho thấy giảm 28-33% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong so với tiêu chuẩn chăm sóc. Chỉ định mới gần như tăng gấp đôi dân số bệnh nhân đủ điều kiện.

Novartis: FDA cấp phê duyệt truyền thống cho Fabhalta (iptacopan) trong IgAN

FDA đã chuyển đổi phê duyệt nhanh của Fabhalta (tháng 8/2024) thành phê duyệt truyền thống nhằm làm chậm sự suy giảm chức năng thận ở bệnh nhân IgAN nguyên phát. Nhãn thuốc hiện bao gồm kết quả nghiên cứu giai đoạn 3 APPLAUSE-IgAN cho thấy giảm 48 % độ dốc eGFR hàng năm so với giả dược trong hai năm.

Novartis: EC phê duyệt Itvisma cho bệnh nhân SMA ≥2 tuổi

Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Itvisma (onasemnogene abeparvovec) cho trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn mắc SMA 5q, mở rộng nhãn liệu pháp gen vượt ra ngoài quần thể trẻ sơ sinh đã được phê duyệt trước đó. Điều này khiến Itvisma trở thành liệu pháp thay thế gen đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại EU cho quần thể SMA rộng rãi này. Việc phê duyệt được hỗ trợ bởi nghiên cứu STEER đăng ký và các nghiên cứu hỗ trợ STRENGTH và STRONG cho thấy lợi ích chức năng vận động bền vững.

PTCT: Kết quả sơ bộ tích cực 24 tháng PIVOT-HD cho votoplam trong HD

PTC báo cáo kết quả sơ bộ tích cực từ phân tích tạm thời 24 tháng của nghiên cứu mở rộng PIVOT-HD về votoplam, cho thấy lợi ích phụ thuộc liều trên cUHDRS với 52% làm chậm tiến triển bệnh ở liều 10 mg và tiếp tục an toàn thuận lợi. Dữ liệu hỗ trợ nghiên cứu Phase 3 INVEST-HD toàn cầu đang diễn ra do Novartis dẫn dắt, với bệnh nhân đầu tiên được dùng thuốc sẽ kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 50 triệu USD cho PTC trong Q2 2026, và PTC cùng Novartis sẽ phối hợp về các tương tác quy định tiềm năng.

Novartis AG · FDA cấp phép cho ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Purple Book của FDA liệt kê BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) được cấp phép vào 2025-11-24.