ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx 宣布 FDA 批准 Exaluren 用于无义突变 ADPKD 的 IND；EXPRESS 2 期试验首例患者入组计划于 2027 年第三季度

FDA 批准了 exaluren 用于无义突变 ADPKD 的 IND，允许在美国激活全球 2 期 EXPRESS 试验的临床中心。该试验将随机分配约 60 名患者以 1:1 比例接受 exaluren 或安慰剂治疗 52 周，主要终点为年度化 htTKV 增长；首例患者给药计划在 2027 年第三季度进行，顶线数据预计在 2029 年上半年。IND 前 FDA 反馈指出，显著且持久的 htTKV 效应可能支持突破性疗法认定，且 htTKV 是加速批准的潜在替代终点。

Eloxx 完成无义突变 ADPKD EXPRESS 2 期试验设计

Eloxx 完成了全球 EXPRESS 2 期试验在无义突变 ADPKD 中的设计：约 60 名患者接受为期 52 周的给药（1:1 随机分组接受 exaluren 或安慰剂），以年度 htTKV 增长率为主要终点，通过 MRI 评估。预计首例患者给药将在 2027 年第三季度进行，52 周主要数据将在 2029 年上半年公布。该公司还获得了美国 ADPKD 孤儿药 designation，并指出显著且持久的 htTKV 效应可能支持突破性疗法 designation 或加速批准。

exaluren · NCT07523581 注册更新

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Eloxx：欧洲委员会授予 exaluren 用于 ADPKD 的孤儿药认定

欧洲委员会授予 exaluren 用于 ADPKD 的孤儿药产品认定。该认定补充了 FDA 已授予的用于 Alport 综合征的孤儿药认定，并支持计划于 2027 年启动 nonsense mutation ADPKD 的 2 期临床试验。