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Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) restores hearing in 9/12 children with OTOF deafness
NEJM publication and Cincinnati Children's press release report positive topline results from the CHORD trial of one-time intra-cochlear gene therapy. 9 of 12 children achieved hearing to ≤70 dB, with 4 reaching normal/near-normal levels. Additional data from two siblings treated at the site expected in October 2026.
关键事实
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基因疗法为患有遗传性耳聋的儿童带来听力 基因疗法为患有遗传性耳聋的儿童带来听力 新闻由 辛辛那提儿童医院医疗中心提供 2026 年 10 月 8 日，09:00 ET 分享此文章 分享到 X 分享此文章 分享到 X 作为突破性临床试验的一部分，辛辛那提儿童医院的专家提供了一种名为 Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) 的治疗方法，该方法已为一对兄弟姐妹恢复了自然的声学听力 关键要点： 在一项临床试验中，一次性基因疗法使 12 名因 OTOF 遗传变异导致严重耳聋的儿童中的 9 名恢复了有意义的听力。 该治疗使用双 AAV1 载体将功能正常的 otoferlin 基因直接递送到耳蜗。 NEJM 研究报告