PM359 · Prime Medicine (PRME)

PRMEPrime Medicine

Prime Medicine Inc 是一家生物科技公司，專注於開發一類新型基因療法，旨在為患有由特定基因變異、後天細胞功能障礙或基因表達失調所致疾病的患者，提供持久且可能治癒的治療選擇。其針對威爾遜氏症的計畫 PM577，旨在初步校正 ATP7B 基因中的 H1069Q 突變，並獲得臨床前數據支持，該數據顯示在動物模型中實現了靶向校正及銅穩態的恢復。此外，PM647 正在開發用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，這也是一種肝臟標靶疾病，存在龐大的未滿足醫療需求。