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決策級主要結果 (Topline)
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) 恢復 9/12 名患有 OTOF 失聰兒童的聽力
NEJM 出版物和 Cincinnati Children's 新聞稿報告 CHORD 試驗一次性耳內基因治療的正面頂線結果。12 名兒童中有 9 名達到 ≤70 分貝的聽力，其中 4 名達到正常/接近正常的水平。預計 2026 年 10 月將有來自在該機構接受治療的兩名兄弟姊妹的額外數據。
關鍵事實
來源摘錄
基因治療為遺傳性失聰兒童帶來聽力 基因治療為遺傳性失聰兒童帶來聽力 新聞由 Cincinnati Children's Hospital Medical Center 提供 2026 年 10 月 8 日，09:00 ET 分享此文章 分享到 X 分享此文章 分享到 X 作為突破性臨床試驗的一部分，Cincinnati Children's 的專家提供了一種名為 Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) 的治療，已恢復一對兄弟姊妹的自然聲音聽力 主要重點： 在一項臨床試驗中，一次性基因治療恢復了 12 名因 OTOF 遺傳變異導致深度失聰兒童中 9 名的有意義聽力。 該治療使用雙 AAV1 載體將工作複本的 otoferlin 基因直接送入耳蝸。 NEJM 研究報告