ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx gibt FDA-IND-Freigabe für Exaluren bei ADPKD mit Nonsense-Mutation bekannt; EXPRESS Phase 2 erster Patient 3Q 2027

Die FDA hat den IND für Exaluren bei ADPKD mit Nonsense-Mutation freigegeben, was die Aktivierung von US-Studienzentren für die globale Phase-2-Studie EXPRESS ermöglicht. Die Studie wird etwa 60 Patienten im Verhältnis 1:1 auf Exaluren oder Placebo randomisieren für 52 Wochen mit dem jährlichen Wachstum des htTKV als primärem Endpunkt; die Dosierung des ersten Patienten ist für das 3. Quartal 2027 geplant und die Topline-Daten für die erste Hälfte 2029. Das Pre-IND-Feedback der FDA wies darauf hin, dass ein erheblicher dauerhafter htTKV-Effekt die Breakthrough Therapy Designation unterstützen könnte und dass htTKV ein potenzieller Surrogatmarker für eine beschleunigte Zulassung ist.

Eloxx finalisiert EXPRESS-Phase-2-Design bei ADPKD mit Nonsense-Mutation

Eloxx hat das Design der globalen EXPRESS-Phase-2-Studie bei ADPKD mit Nonsense-Mutation finalisiert: 52-wöchige Dosierung von ca. 60 Patienten (1:1 Exaluren versus Placebo) mit der annualisierten htTKV-Wachstumsrate als primärem Endpunkt, der mittels MRT bewertet wird. Die Dosierung des ersten Patienten wird im 3. Quartal 2027 erwartet und die 52-Wochen-Topline-Daten im ersten Halbjahr 2029. Das Unternehmen erhielt außerdem die US-Orphan-Drug-Designation für ADPKD und wies darauf hin, dass ein erheblicher dauerhafter htTKV-Effekt die Breakthrough Therapy Designation oder eine beschleunigte Zulassung unterstützen könnte.

Exaluren · NCT07523581 Registeraktualisierung

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Eloxx: EC erteilt Orphan-Designation für Exaluren bei ADPKD

Die Europäische Kommission hat die Orphan-Arzneimittel-Designation für Exaluren bei ADPKD erteilt. Diese Designation ergänzt die bestehende FDA-Orphan-Drug-Designation für Alport-Syndrom und unterstützt die geplante Phase-2-Studieninitiierung bei Nonsense-Mutation-ADPKD im Jahr 2027.