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PepGen informa datos preliminares del MAD de 5 mg/kg para PGN-EDODM1 en DM1
El estudio MAD de fase 2 FREEDOM2 en la cohorte de dosis más baja (5 mg/kg) mostró un perfil de seguridad favorable y una corrección de empalme modesta (7,3 % frente a 6,8 % con placebo), con una media ajustada por valores atípicos del 22,9 %. La compañía sigue en camino de informar los datos de la cohorte de 10 mg/kg en el segundo semestre de 2026.
Datos clave
- Presentado
- 30 mar 2026, 20:05
- Evento
- Resultados principales
- Dirección
- Neutral
- Empresa
PEPGPepGen- Activo
- PGN-EDODM1
- Confianza
- Con fuente
- seguridad
- sin eventos adversos graves, todos los eventos adversos emergentes del tratamiento leves o moderados
- corrección de empalme
- 7,3 % (tratamiento) frente a 6,8 % (placebo)
- concentración muscular
- 158 ng/g
- corrección de empalme sin valor atípico
- 22,9 % (n=5)
Extracto de la fuente
PepGen anuncia resultados preliminares de la cohorte MAD de dosis más baja (5 mg/kg) en el estudio de fase 2 FREEDOM2 en curso que demuestran datos favorables de seguridad, empalme y vHOT PepGen anuncia resultados preliminares de la cohorte MAD de dosis más baja (5 mg/kg) en el estudio de fase 2 FREEDOM2 en curso que demuestran datos favorables de seguridad, empalme y vHOT PepGen anuncia resultados preliminares de la cohorte MAD de dosis más baja (5 mg/kg) en el estudio de fase 2 FREEDOM2 en curso que demuestran datos favorables de seguridad, empalme y vHOT – PGN-EDODM1 se toleró en general bien, con todos los eventos adversos leves o moderados y sin eventos adversos graves notificados – – Se observó una corrección de empalme media del 7,3 % con PGN-EDODM1 (n=6) frente al 6,8 % con pla
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