Taysha completa la dosificación pivotal de REVEAL; se esperan datos preliminares a 6 meses y comentarios de la FDA en el 1H 2027

La dosificación de 17 pacientes en el ensayo pivotal REVEAL ya está completa, lo que activa el análisis interino a 6 meses que servirá de base para la presentación planificada de la BLA. Los datos a más largo plazo de la Parte A muestran que el 100% de los pacientes ganaron o recuperaron ≥1 hito del desarrollo con ganancias funcionales duraderas y en aumento durante ≥12 meses. Se esperan los resultados preliminares del análisis pivotal a 6 meses y los comentarios de la FDA sobre la vía de la BLA en el 1H 2027.

Datos clave

Presentado: 22 jun 2026, 12:14
Evento: Resultados principales
Dirección: Positivo
Empresa: TSHATaysha Gene
Activo: TSHA-102
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 d20817dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Announces Completion of Dosing in REVEAL Pivotal Trial and Reports Longer- Term Clinical Data from Part A of REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 for Rett Syndrome Completed dosing of 17 patients in REVEAL pivotal trial; topline data from 6-month interim analysis and FDA feedback on next steps toward BLA submission pathway expected 1H 2027 TSHA-102 was generally well-tolerated with no treatment-related SAEs or DLTs reported as of the June 2026 data cutoff across REVEAL Phase 1/2 and pivotal trials (N=29) 100% of REVEAL Part A patients (N=12, 6-21 years) gained/regained ≥ one developmental milestone by 12 months post-TSHA-102, with consistent responses across ages and disease severity Longer-term f

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