TSHA Taysha Gene

Taysha completa la dosificación pivotal de REVEAL; se esperan datos preliminares a 6 meses y comentarios de la FDA en el 1H 2027

La dosificación de 17 pacientes en el ensayo pivotal REVEAL ya está completa, lo que activa el análisis interino a 6 meses que servirá de base para la presentación planificada de la BLA. Los datos a más largo plazo de la Parte A muestran que el 100% de los pacientes ganaron o recuperaron ≥1 hito del desarrollo con ganancias funcionales duraderas y en aumento durante ≥12 meses. Se esperan los resultados preliminares del análisis pivotal a 6 meses y los comentarios de la FDA sobre la vía de la BLA en el 1H 2027.

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 inicia campaña PPQ habilitante para BLA

Taysha inició la campaña de Cualificación del Rendimiento del Proceso (PPQ) habilitante para BLA de TSHA-102 en abril de 2026 utilizando el proceso de fabricación comercial, con finalización prevista para el cuarto trimestre de 2026. La FDA aprobó la estrategia de la campaña PPQ tras una reunión de Tipo C en enero de 2026. Este hito de CMC alinea las actividades de fabricación con el calendario previsto de presentación de BLA para TSHA-102 en el síndrome de Rett.

Taysha: REVEAL pivotal y dosificación ASPIRE finalizarán en el Q2 2026

El 8-K indica que varios pacientes ya han sido dosificados en el ensayo pivotal REVEAL y se ha recibido la autorización de la FDA para iniciar el ensayo ASPIRE; ambos ensayos siguen en camino de completar la dosificación en el Q2 2026. También se alcanzó un acuerdo por escrito con la FDA sobre la estrategia CMC de PPQ/comparabilidad que respaldará el paquete de BLA planificado. No se anuncia ninguna nueva decisión regulatoria ni fecha de PDUFA.

TSHA-102 recibe la designación de Terapia Innovadora por parte de la FDA

La FDA otorgó la designación de Terapia Innovadora a TSHA-102 para el síndrome de Rett basándose en los datos de la Parte A del ensayo REVEAL Fase 1/2. La designación refleja el reconocimiento de la FDA del potencial terapéutico de TSHA-102 y proporciona una vía para el desarrollo y revisión acelerados.

Taysha recibe la designación de terapia innovadora de la FDA para TSHA-102 en el síndrome de Rett

La FDA otorgó la designación de terapia innovadora a TSHA-102 basándose en los datos de la Parte A de REVEAL que muestran una tasa de respuesta del 100% para la ganancia/recuperación de hitos del desarrollo. La compañía finalizó la alineación con la FDA sobre el protocolo del ensayo pivotal y el SAP, incluyendo un análisis intermedio a los 6 meses que podría respaldar una presentación anticipada de la BLA. El reclutamiento en el ensayo pivotal de un solo brazo está programado para comenzar en el Q4 2025.