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Intellia: la FDA acepta la BLA para lonvo-z (HAE) con revisión prioritaria; PDUFA 10 Mar 2027

La FDA ha aceptado la BLA para lonvo-z y ha concedido revisión prioritaria, estableciendo una fecha objetivo de acción PDUFA del 10 de marzo de 2027. La agencia indicó que actualmente no planea celebrar un comité asesor. Esto avanza lonvo-z hacia una posible aprobación de primera clase como la única terapia CRISPR in vivo de una sola vez para HAE.

Intellia informa resultados positivos de la Fase 3 HAELO para lonvo-z en angioedema hereditario

El ensayo de Fase 3 HAELO alcanzó su criterio de valoración principal con una reducción del 87 % en la media mensual de ataques de angioedema hereditario y mostró que el 62 % de los pacientes permanecieron libres de ataques y sin tratamiento durante seis meses. Los criterios de valoración secundarios clave adicionales demostraron reducciones del 89-91 % en el tratamiento a demanda y en los ataques moderados/graves, además de mejoras clínicamente significativas en la calidad de vida. Estos datos respaldan la presentación continua de la solicitud de licencia biológica iniciada en abril y la orientación de la compañía para una posible aprobación y lanzamiento en Estados Unidos en la primera mitad de 2027.

Intellia: la FDA levanta la suspensión clínica del ensayo MAGNITUDE de fase 3 en ATTR-CM

La FDA ha eliminado la suspensión clínica de la IND de fase 3 MAGNITUDE para nex-z en ATTR-CM. Se han acordado un monitoreo hepático mejorado, orientación sobre esteroides a corto plazo y criterios de exclusión adicionales por inestabilidad cardiovascular y fracción de eyección baja para reanudar el reclutamiento.

Intellia: la FDA levanta la suspensión clínica del ensayo de fase 3 MAGNITUDE-2 en ATTRv-PN

La FDA levantó la suspensión clínica de la solicitud IND de fase 3 MAGNITUDE-2 para nex-z en ATTRv-PN, permitiendo reanudar el reclutamiento y dosificación de pacientes. La compañía se ha alineado con la FDA en un monitoreo de seguridad hepática mejorado y aumentó el objetivo de inscripción de ~50 a ~60 pacientes. Continúa el diálogo sobre la suspensión clínica separada del ensayo MAGNITUDE en ATTR-CM.

Intellia: la FDA impone una suspensión clínica a los ensayos de fase 3 MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 de nex-z

La FDA impuso una suspensión clínica a las solicitudes de IND para los ensayos de fase 3 MAGNITUDE y MAGNITUDE-2 de nex-z el 29 de octubre de 2025, tras la muerte de un paciente con elevaciones de grado 4 de transaminasas hepáticas. Intellia ha suspendido su guía de hitos para nex-z a la espera de la alineación regulatoria y está trabajando con los investigadores para desarrollar un plan de mitigación de riesgos.

Intellia: Los datos de fase 1 de nex-z muestran una reducción del 90% en TTR mantenida durante 3 años

La actualización de los datos de fase 1 demuestra que una dosis única de nex-z continúa produciendo reducciones profundas y duraderas de TTR (media ≥90%) hasta tres años, con un 72% de los pacientes evaluables mostrando una mejora clínicamente significativa en mNIS+7 a los 24 meses. Estos resultados refuerzan la vía regulatoria para el ensayo de fase 3 MAGNITUDE-2 en curso, cuya finalización del reclutamiento se prevé ahora para el primer semestre de 2026 y la presentación de la BLA prevista para 2028.