Intellia: Los datos de fase 1 de nex-z muestran una reducción del 90% en TTR mantenida durante 3 años

La actualización de los datos de fase 1 demuestra que una dosis única de nex-z continúa produciendo reducciones profundas y duraderas de TTR (media ≥90%) hasta tres años, con un 72% de los pacientes evaluables mostrando una mejora clínicamente significativa en mNIS+7 a los 24 meses. Estos resultados refuerzan la vía regulatoria para el ensayo de fase 3 MAGNITUDE-2 en curso, cuya finalización del reclutamiento se prevé ahora para el primer semestre de 2026 y la presentación de la BLA prevista para 2028.

Datos clave

Presentado: 25 sept 2025, 20:19
Evento: Resultados principales
Dirección: Positivo
Empresa: NTLAIntellia
Activo: nexiguran ziclumeran
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Mejora en mNIS+7 a 24 meses: 72% (13/18 pacientes)
Reducción media de TTR a 24 meses: 92%
Reducción media de TTR a 36 meses: 90%
Mejora o estabilidad en PND: 89%

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics Announces Positive Longer-Term Phase 1 Data for Nexiguran Ziclumeran (nex-z) in Patients with Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy • One dose of nex-z led to rapid, deep and durable TTR reductions, with mean reductions of at least 90% from baseline sustained through three years • Stabilization or improvement in disease-related clinical measures observed at 24 months • Continue to observe generally favorable safety data with no new drug-related events within the follow-up period • Data presented today at the 5 th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and Doctors with simultaneous publication in the New England Journal of Medicine • Expect to complete

SEC 8-K