HRMY Harmony Biosciences

EPX-100 · NCT04462770 actualización del registro

resultados_primarios: ['Porcentaje de cambio en las crisis motoras contables por 28 días (CMS-28) en los períodos de titulación más mantenimiento en relación con el valor basal', 'Unión Europea: Porcentaje de cambio en las crisis motoras contables por 28 días en el período de mantenimiento en relación con el valor basal'] → ['Porcentaje de cambio en las crisis motoras contables por 28 días (CMS-28) en los períodos de titulación más mantenimiento en relación con el valor basal', 'Unión Europea: Porcentaje de cambio en CMS-28 en el período de mantenimiento en relación con el valor basal']; países: {'total_sites': 68, 'us_sites': 31} → {'total_sites': 86, 'us_sites': 31}

Harmony Biosciences Reitera los Datos del Estudio MAD de BP-205 en el 4T de 2026

La compañía confirmó que sigue en camino de informar los datos del estudio de dosis ascendente múltiple de BP-205 en el 4T de 2026. No hay cambios en el calendario previamente guiado de este u otros hitos de la cartera.

pitolisant GR · NCT05156047 actualización del registro

resultados_primarios: ['Somnolencia diurna excesiva'] → ['Cambio en la puntuación de la Escala de Somnolencia de Epworth (ESS) de la semana 8 a la semana 12']

Harmony Biosciences: NDA de pitolisant GR aceptada; PDUFA el 1 de abril de 2027

La FDA aceptó la NDA para las tabletas de pitolisant GR en julio de 2026. La agencia asignó una fecha objetivo PDUFA del 1 de abril de 2027, estableciendo el cronograma regulatorio para esta formulación gastro-resistente destinada a reducir los efectos secundarios gastrointestinales y permitir la dosificación terapéutica sin titulación.

Harmony Biosciences: Presentación NDA de Pitolisant GR en el 2T26, PDUFA en el 1T 2027

La compañía anunció que la NDA para Pitolisant GR (pitolisant gastro-resistente) sigue en camino para su presentación en el segundo trimestre de 2026. La fecha PDUFA anticipada es el primer trimestre de 2027, extendiendo la franquicia de pitolisant hasta la década de 2040 con una formulación diseñada para reducir los efectos secundarios gastrointestinales y permitir la dosificación terapéutica sin titulación.

Harmony Biosciences presentará datos de extensión de etiqueta abierta de EPX-100 en la AAN 2026

La compañía presentará resultados preliminares de extensión de etiqueta abierta del ensayo de fase 3 ARGUS en curso de EPX-100 en el síndrome de Dravet en la Reunión Anual 2026 de la Academia Americana de Neurología. El póster está programado para el 22 de abril de 2026, de 8:00 a 9:00 a.m. CT. No se divulgan nuevos datos regulatorios ni de resultados clínicos en este anuncio.

Harmony Biosciences: Presentación de la NDA de pitolisant GR en el 2T 2026, PDUFA en el 1T 2027

La compañía indicó que la NDA para pitolisant GR se presentará en el 2T 2026 y tiene una fecha PDUFA prevista para el 1T 2027. Esto establece el próximo hito regulatorio formal para la formulación gastro-resistente diseñada para extender la franquicia de pitolisant hasta la década de 2040.

Harmony Biosciences establece la PDUFA para la NDA de pitolisant GR en el primer trimestre de 2027

La presentación de la NDA para pitolisant GR está prevista para el segundo trimestre de 2026 con una fecha PDUFA anticipada en el primer trimestre de 2027. La nueva formulación gastro-resistente está diseñada para reducir los efectos secundarios gastrointestinales y permitir la dosificación terapéutica sin titulación, extendiendo la franquicia de pitolisant hasta la década de 2040.

Harmony Biosciences presenta la solicitud IND para pitolisant HD; los ensayos de fase 3 comenzarán en el cuarto trimestre de 2025

Solicitud IND para pitolisant HD presentada a la FDA. Los ensayos registracionales de fase 3 en narcolepsia e hipersomnia idiopática están programados para comenzar en el cuarto trimestre de 2025 con fechas objetivo de PDUFA en 2028. Patentes de utilidad presentadas con posible exclusividad hasta 2044.