ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Inanunsyo ng Eloxx ang Pag-apruba ng FDA sa IND para sa Exaluren sa Nonsense-Mutation ADPKD; Unang Pasyente sa EXPRESS Phase 2 sa 3Q 2027

Inaprubahan ng FDA ang IND para sa exaluren sa nonsense-mutation ADPKD, na nagbibigay-daan sa pag-activate ng mga site sa U.S. para sa global Phase 2 EXPRESS trial. Ang trial ay magra-randomize ng ~60 pasyente sa 1:1 sa exaluren o placebo sa loob ng 52 linggo na may annualized htTKV growth bilang pangunahing endpoint; ang unang pagbibigay ng gamot sa pasyente ay planado para sa 3Q 2027 at ang topline data sa 1H 2029. Ang pre-IND na feedback ng FDA ay nagpahiwatig na ang malaking matibay na epekto sa htTKV ay maaaring suportahan ang Breakthrough Therapy Designation at na ang htTKV ay isang potensyal na surrogate para sa accelerated approval.

Inaprubahan ng Eloxx ang Disenyo ng EXPRESS Phase 2 sa Nonsense-Mutation ADPKD

Inaprubahan ng Eloxx ang disenyo ng global na EXPRESS Phase 2 na pagsubok sa nonsense-mutation ADPKD: 52-linggong pagdosing ng ~60 pasyente (1:1 exaluren kumpara sa placebo) na may annualized htTKV growth rate bilang pangunahing endpoint na sinusuri sa pamamagitan ng MRI. Inaasahang magsisimula ang unang pagdosing sa pasyente sa 3Q 2027 at ang 52-linggong topline data sa 1H 2029. Natanggap din ng kumpanya ang US orphan drug designation para sa ADPKD at binanggit na ang malaki at matibay na epekto sa htTKV ay maaaring suportahan ang Breakthrough Therapy Designation o accelerated approval.

exaluren · NCT07523581 update sa rehistro

mga bansa: {'total_sites': 12, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 11, 'us_sites': 7}

Eloxx: Nagbigay ang EC ng orphan designation para sa exaluren sa ADPKD

Nagbigay ang European Commission ng orphan medicinal product designation para sa exaluren sa ADPKD. Idinagdag ng designation na ito sa umiiral na FDA orphan drug designation para sa Alport syndrome at sumusuporta sa planadong Phase 2 trial initiation sa nonsense mutation ADPKD sa 2027.