Dyne Therapeutics: DELIVER trial REC nakamit ang pangunahing endpoint na may 5.46% dystrophin

Ang Registrational Expansion Cohort ay nakamit ang pangunahing endpoint na may makabuluhang pagtaas ng dystrophin sa 5.46% ng normal. Naobserbahan ang pagpapabuti sa paggana sa lahat ng anim na paunang tinukoy na klinikal na endpoint sa loob ng anim na buwan, at napanatili ang paggana ng baga. Patuloy na nasa tamang landas ang kumpanya para magsumite ng BLA para sa U.S. Accelerated Approval sa Q2 2026.

Mahahalagang fact

Na-file: Dis 8, 2025, 11:36 AM
Kaganapan: Topline na resulta
Direksyon: Positibo
Kumpanya: DYNDyne Therapeutics
Asset: z-rostudirsen
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
Kalendaryo: Desisyon ng FDA (PDUFA) · Ene 21, 2027 · Positibo

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Inihayag ng Dyne Therapeutics ang Positibong Topline Results mula sa Phase 1/2 DELIVER Trial ng Z-Rostudirsen sa Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Nakamit ng Registrational Expansion Cohort (REC) ang pangunahing endpoint, na nagpapakita ng makabuluhang pagtaas ng dystrophin sa 5.46% sa loob ng 6 buwan (muscle content-adjusted; p<0.0001), na muling nagpapakita ng parehong 7-fold na pagbabago mula sa baseline na naobserbahan noon sa registrational dose - - Naobserbahan ang pagpapabuti sa paggana sa maraming klinikal na endpoint sa loob ng 6 buwan sa REC; napanatili ang paggana ng baga sa loob ng 6 buwan - - Bagong positibong long-term results mula sa DELIVER trial na nagpapakita ng patuloy na pagpapabuti sa paggana sa lahat ng na

SEC 8-K