DYN Dyne Therapeutics

Dyne: Tinanggap ng FDA ang BLA para sa z-rostudirsen; itinakda ang PDUFA sa Enero 21, 2027

Tinanggap ng FDA ang BLA para sa z-rostudirsen at binigyan ito ng Priority Review. Ang target na petsa ng aksyon ng PDUFA ay ngayon Enero 21, 2027, na nagtatatag ng matatag na timeline ng regulasyon para sa potensyal na pag-apruba sa U.S.

Dyne: Tinanggap ng FDA ang z-rostudirsen BLA, itinakda ang Jan 21 2027 PDUFA

Tinanggap ng FDA ang BLA para sa z-rostudirsen (DYNE-251) sa DMD exon 51 skipping at binigyan ng Priority Review. Isang PDUFA target action date na January 21, 2027 ang itinalaga, na naaayon sa planong Q1 2027 U.S. launch timeline ng kumpanya.

Dyne Therapeutics: Tinanggap ng FDA ang z-rostudirsen BLA, itinakda ang Jan 21 2027 PDUFA

Tinanggap ng FDA ang BLA para sa z-rostudirsen at binigyan ng Priority Review na may PDUFA target action date na January 21, 2027. Hinahanap ng aplikasyon ang Accelerated Approval batay sa dystrophin bilang surrogate endpoint, na nagpoposisyon sa kumpanya para sa potensyal na U.S. launch sa Q1 2027 kung aprubado.

Nakumpleto na ng Dyne ang enrollment ng 71-kalahok na ACHIEVE REC para sa z-basivarsen

Ang registrational expansion cohort ng Phase 1/2 ACHIEVE trial ay ganap nang na-enroll na may 71 kalahok. Ang topline data mula sa cohort na ito ay binalak para sa Q1 2027 upang suportahan ang potensyal na BLA submission para sa U.S. Accelerated Approval sa Q3 2027.

Sinimulan ng Dyne ang Phase 3 FORZETTO trial ng z-rostudirsen sa DMD

Sinimulan ng Dyne ang pandaigdigang Phase 3 FORZETTO confirmatory trial ng z-rostudirsen sa mga lalaking ambulatory na may exon 51-amenable DMD. Ang 72-linggong, placebo-controlled na pag-aaral (n≈90) ay naaayon sa FDA at inilaan upang suportahan ang conversion ng nakaplanong U.S. Accelerated Approval sa traditional approval at ex-U.S. filings. Ang disenyo ng trial ay ipapakita sa ICNMD sa Hulyo 2026.

Dyne Therapeutics: nasa tamang landas ang pagsusumite ng BLA ng z-rostudirsen para sa Q2 2026

Dyne completed a positive pre-BLA meeting with FDA and remains on track to submit a BLA for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen in exon 51 DMD in Q2 2026. The company also plans to initiate a global confirmatory Phase 3 trial in Q2 2026, with potential U.S. launch targeted for Q1 2027 assuming Priority Review and approval.

Plano ng Dyne na magsumite ng BLA sa Q2 2026 para sa z-rostudirsen sa DMD

Inihayag ng kumpanya na nasa tamang landas ito para magsumite ng BLA para sa U.S. Accelerated Approval ng z-rostudirsen sa Q2 2026, kasunod ng positibong topline na resulta ng Phase 1/2 DELIVER trial. Ang potensyal na paglulunsad sa U.S. ay nakatakda sa Q1 2027 sa pag-aakalang Priority Review at pag-apruba. Natugunan ng registrational expansion cohort ang pangunahing endpoint nito na may istatistikong makabuluhang dystrophin expression at nagpakita ng functional improvement sa lahat ng anim na prespecified endpoints.

Dyne Therapeutics: DELIVER trial REC nakamit ang pangunahing endpoint na may 5.46% dystrophin

Ang Registrational Expansion Cohort ay nakamit ang pangunahing endpoint na may makabuluhang pagtaas ng dystrophin sa 5.46% ng normal. Naobserbahan ang pagpapabuti sa paggana sa lahat ng anim na paunang tinukoy na klinikal na endpoint sa loob ng anim na buwan, at napanatili ang paggana ng baga. Patuloy na nasa tamang landas ang kumpanya para magsumite ng BLA para sa U.S. Accelerated Approval sa Q2 2026.