BEAM Beam Therapeutics

Unang pasyente ang binigyan ng dosis ng Beam Therapeutics sa pivotal AATD cohort ng BEAM-302

Unang pasyente ang binigyan ng dosis ng Beam sa global pivotal cohort ng patuloy na Phase 1/2 trial ng BEAM-302 para sa AATD-associated lung disease, mayroon o walang liver disease. Ang cohort ay dinisenyo upang suportahan ang potensyal na accelerated approval path sa Estados Unidos. Na-update rin ang clinical data para sa BEAM-302 at napili para sa late-breaking oral presentation sa ERS Congress 2026 (Setyembre 5-9, 2026).

Beam Therapeutics: topline data ng BEAM-302 para sa AATD; pivotal cohort sa H2 2026

Na-update na Phase 1/2 topline data para sa BEAM-302 sa AATD ay nagpakita ng malakas na pagtaas ng AAT at isang mahusay na tinatanggap na profile, na humantong sa pagpili ng 60 mg bilang optimal biological dose. Ang feedback ng FDA ay sumusuporta sa accelerated approval pathway, na may pivotal cohort na ~50 pasyente na binalak na simulan sa ikalawang kalahati ng 2026 upang suportahan ang hinaharap na BLA.

Plano ng Beam Therapeutics na magsumite ng risto-cel BLA sa simula pa lamang ng katapusan ng taon 2026

Kinukumpirma ng 8-K na inaasahan ng kumpanya na magsumite ng U.S. BLA para sa risto-cel sa sickle cell disease sa simula pa lamang ng Disyembre 2026, suportado ng bagong $500 million na non-dilutive credit facility kasama ang Sixth Street na nagpapahaba ng cash runway hanggang sa kalagitnaan ng 2029 at nagpopondo sa inaasahang commercial launch.