LRMR: nomlabofusp BLA para sa Friedreich’s ataxia nakatakda sa Q2 2026

Inihayag ng Larimar ang positibong long-term open-label data na nagpapakita ng patuloy na pagtaas ng FXN at directional clinical improvements, at sinabi na ang BLA na naghahanap ng accelerated approval ay nakatakda na ngayon sa Q2 2026. Iniulat din ng kumpanya ang bagong starting-dose regimen na napagkasunduan sa FDA upang mabawasan ang panganib ng anaphylaxis.

Mahahalagang fact

Na-file: Set 29, 2025, 11:00 AM
Kaganapan: Naisumite ang aplikasyon
Direksyon: Positibo
Kumpanya: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
FXN sa 6 na buwan: 100% (10/10) >50% ng panggitnang malusog
Pagbabago sa mFARS: -2.25 kumpara sa +1.00 (FACOMS)
Kaso ng anaphylaxis: 7
kalahok 1 year: 8
kalahok 6 months: 14
kalahok ol study: 39

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Inihayag ng Larimar Therapeutics ang Positibong Data mula sa Patuloy na Long-term Open Label Study at Mga Update sa Nomlabofusp Program para sa Friedreich’s Ataxia • Sa 4 na nakumpletong pag-aaral at sa patuloy na OL study, 65 kalahok ang nakatanggap ng hindi bababa sa 1 dosis ng nomlabofusp, kabilang ang 39 sa OL study, kung saan 14 ang nasa paggamot nang hindi bababa sa 6 buwan at 8 nang higit sa 1 taon sa OL study • Pagtaas sa antas ng skin FXN sa maikli at mahabang panahon ng pang-araw-araw na nomlabofusp; 10/10 kalahok na may data sa 6 buwan ang nakamit ang antas ng skin FXN na higit sa 50% ng median na antas sa mga malulusog na boluntaryo (na katulad ng antas sa asymptomatic carriers) • Pare-parehong directional improve

SEC 8-K