Larimar nagsumite ng unang module ng rolling BLA para sa nomlabofusp sa FA

Larimar ay nagsimula ng rolling BLA submission para sa accelerated approval ng nomlabofusp sa Friedreich’s ataxia matapos kumpirmahin ng FDA na sapat ang kasalukuyang data package. Ang unang module ay naisumite; ang natitirang mga module ay inaasahan sa 2H 2026. Muling pinagtibay ng FDA ang kahandaan nitong isaalang-alang ang skin FXN bilang isang bagong surrogate endpoint.

Mahahalagang fact

Na-file: Hun 29, 2026, 10:30 AM
Kaganapan: Naisumite ang aplikasyon
Direksyon: Positibo
Kumpanya: LRMRLarimar
Asset: nomlabofusp
Pinagmulan: Press release ng kumpanya
Kumpiyansa: May source
anaphylaxis: 10/43 (9 dating exposure)
skin fxn 1yr: 100% (9/9) >50% healthy mean
mFARS 1yr diff: 2.6-point
mFARS 18mo diff: 4.6-point

Sipi mula sa source

Larimar Therapeutics Nag-uulat ng Positibong Open Label Data at Pagsumite ng Unang Module ng Rolling BLA para sa Accelerated Approval ng Nomlabofusp para sa Friedreich’s Ataxia FDA alignment sa pagsumite ng BLA data package sa multi-disciplinary Type B pre-BLA meeting minutes; unang module ng rolling BLA naisumite at ang natitirang mga module ay inaasahan sa 2H 2026 Araw-araw na nomlabofusp ay nagpataas at nagpanatili ng skin FXN levels sa 1 taon at 18 buwan; 100% (9/9) ng mga kalahok ay nakamit at nagpanatili ng levels na higit sa 50% ng mean levels sa mga malulusog na boluntaryo (katumbas ng asymptomatic heterozygous carriers) sa 1-taon Patuloy na directional improvement sa mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS na naobserbahan sa 1 taon ng nomlabofusp treatment (n = 13) kumpara sa paglala sa F

Press release ng kumpanya