Iniulat ng Mirum ang Positibong PROGRESS Cohort 2 Topline para sa zilurgisertib sa Pediatric FOP

Nakatugon ang PROGRESS Cohort 2 sa kanyang mga endpoint ng bisa sa Linggo 24, na nagpapakita na binawasan ng zilurgisertib ang kabuuang volume ng HO lesion ng 8.09 cm³ (kumpara sa +9.14 cm³ placebo), pinigilan ang bagong HO lesions sa lahat ng ginagamot na pasyente, at pinabuti ang mga marka ng CAJIS joint-mobility. Ang kaligtasan ay naaayon sa Cohort 1 na walang bagong signal. Ang mga datos na ito ay susuporta sa isang pagsusumite ng sNDA sa H1 2027 upang mapalawak ang umiiral na pag-apruba (edad ≥12) sa mga batang edad 6 hanggang <12 taon.

Mahahalagang fact

Na-file: Okt 26, 2026, 08:47 PM
Kaganapan: Topline na resulta
Direksyon: Positibo
Kumpanya: MIRMMirum
Asset: zilurgisertib
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
Pagbabago sa CAJIS: -0.80 kumpara sa -0.09 puntos
bagong HO lesions: 0% kumpara sa 7.7%
Pagbabago sa volume ng HO lesion: -8.09 kumpara sa +9.14 cm³ (p=0.003)

Sipi mula sa source

Inihayag ng Mirum Pharmaceuticals ang Positibong Resulta mula sa Cohort 2 ng Pivotal PROGRESS Study ng ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) sa Mga Pediatric na Pasyente na Edad 6 hanggang <12 Taon na may Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Inihayag ng Mirum Pharmaceuticals ang Positibong Resulta mula sa Cohort 2 ng Pivotal PROGRESS Study ng ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) sa Mga Pediatric na Pasyente na Edad 6 hanggang Mirum Pharmaceuticals Inihayag ang Positibong Resulta mula sa Cohort 2 ng Pivotal PROGRESS Study ng ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) sa Mga Pediatric na Pasyente na Edad 6 hanggang - Binawasan ng zilurgisertib ang kabuuang volume ng HO lesion at pinabuti ang clinician-assessed joint mobility; walang zilurgisertib-treated na pasyente ang nagkaroon ng bagong HO lesions - Plano ng Mirum n

SEC 8-K