ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx annonce l'autorisation de la FDA pour l'IND d'Exaluren dans l'ADPKD par mutation non-sens ; premier patient de l'essai de phase 2 EXPRESS au 3e trimestre 2027

La FDA a autorisé l'IND pour l'exaluren dans l'ADPKD par mutation non-sens, permettant l'activation de sites aux États-Unis pour l'essai global de phase 2 EXPRESS. L'essai randomisera environ 60 patients selon un ratio 1:1 vers l'exaluren ou un placebo pendant 52 semaines, avec la croissance annualisée du htTKV comme critère d'évaluation principal ; la première administration au patient est prévue pour le 3e trimestre 2027 et les données principales au 1er semestre 2029. Les commentaires pré-IND de la FDA ont indiqué qu'un effet substantiel et durable sur le htTKV pourrait soutenir une désignation de thérapie révolutionnaire et que le htTKV est un substitut potentiel pour une approbation accélérée.

Eloxx finalise la conception de l'essai de phase 2 EXPRESS dans l'ADPKD par mutation non-sens

Eloxx a finalisé la conception de l'essai mondial de phase 2 EXPRESS dans l'ADPKD par mutation non-sens : administration pendant 52 semaines d'environ 60 patients (1:1 exaluren versus placebo) avec le taux de croissance annualisé du htTKV comme critère d'évaluation principal évalué par IRM. La première administration au patient est prévue au 3e trimestre 2027 et les données principales à 52 semaines au 1er semestre 2029. La société a également reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour l'ADPKD et a noté qu'un effet substantiel et durable sur le htTKV pourrait soutenir une désignation de thérapie innovante ou une approbation accélérée.

exaluren · NCT07523581 mise à jour du registre

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Eloxx : la CE accorde la désignation orpheline à l'exaluren dans la ADPKD

La Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin à l'exaluren dans la ADPKD. Cette désignation s'ajoute à la désignation existante de médicament orphelin de la FDA pour le syndrome d'Alport et soutient le démarrage prévu de l'essai de phase 2 dans la ADPKD à mutation non-sens en 2027.