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DécisifAvis de l'EMA

Novartis : la CE approuve Itvisma pour les patients atteints de SMA ≥2 ans

La Commission européenne a approuvé Itvisma (onasemnogene abeparvovec) pour les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes atteints de SMA 5q, élargissant l’indication de la thérapie génique au-delà de la population infantile précédemment approuvée. Cela fait d’Itvisma la première et unique thérapie de remplacement génique approuvée dans l’UE pour cette large population atteinte de SMA. L’approbation est soutenue par l’étude pivot STEER et les études de soutien STRENGTH et STRONG, qui montrent un bénéfice moteur soutenu.

Faits clés

Déposé
2 juil. 2026, 05:00
Événement
Avis de l'EMA
Direction
Positif
Société
NVSNovartis
Actif
onasemnogene abeparvovec
Source
Communiqué de la société
Fiabilité
Sourcé
suivi
52 semaines
amélioration hfmse
gain de 2,39 points

Extrait de la source

Novartis reçoit l’approbation de la Commission européenne pour Itvisma® dans l’amyotrophie spinale (SMA) Première thérapie de remplacement génique dans l’UE pour une large population atteinte de SMA, incluant les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes Dose fixe unique conçue pour remplacer le gène SMN1 défectueux, offrant une option distincte des approches à administration continue Les thérapies de remplacement génique de Novartis sont désormais éligibles dans l’UE pour les personnes atteintes de SMA de tous les groupes d’âge Bâle, 2 juillet 2026 – Novartis a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) a approuvé Itvisma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des enfants de deux ans et plus, des adolescents et des adultes atteints d’amyotrophie spi

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