NVS Novartis

Royalty Pharma : Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 n'atteint pas le critère d'évaluation principal

L'essai de résultats de Phase 3 HORIZON de Novartis pour pelacarsen n'a pas atteint son critère d'évaluation composite cardiovasculaire principal par rapport au placebo. Royalty Pharma ne versera aucun paiement d'étape à Ionis et son intérêt de redevance Spinraza reviendra à Ionis après 550 millions de dollars de paiements, générant un rendement de 1,1x sur l'investissement de 500 millions de dollars.

Novartis remibrutinib atteint le critère d'évaluation principal dans les essais de phase III sur la SEP récurrente

Les essais de phase III REMODEL-1/-2 ont atteint le critère d'évaluation principal, montrant une réduction significative du taux de rechutes annualisé par rapport au tériflunomide. Remibrutinib a également atteint la supériorité sur tous les critères d'évaluation secondaires clés et a démontré un retard cliniquement significatif de la progression de l'invalidité. Novartis prévoit de présenter les données au MSToronto2026 et de soumettre une demande d'approbation réglementaire mondiale.

Novartis : la FDA approuve Pluvicto pour le PSMA+ mHSPC

La FDA a approuvé Pluvicto plus ARPI pour le mHSPC PSMA-positif, élargissant l’indication du mCRPC à tous les cancers de la prostate métastatiques PSMA+. L’approbation repose sur l’essai de phase 3 PSMAddition qui montre une réduction de 28-33 % du risque de progression ou de décès par rapport au traitement standard. La nouvelle indication double presque la population de patients éligibles.

Novartis : la FDA accorde l'approbation traditionnelle à Fabhalta (iptacopan) pour l'IgAN

La FDA a converti l'approbation accélérée de Fabhalta (août 2024) en approbation traditionnelle pour ralentir le déclin de la fonction rénale dans l'IgAN primaire. L'étiquette inclut désormais le résultat de l'essai de phase 3 APPLAUSE-IgAN montrant une réduction de 48 % du déclin annuel du DFGe par rapport au placebo sur deux ans.

Novartis : la CE approuve Itvisma pour les patients atteints de SMA ≥2 ans

La Commission européenne a approuvé Itvisma (onasemnogene abeparvovec) pour les enfants de deux ans et plus, les adolescents et les adultes atteints de SMA 5q, élargissant l’indication de la thérapie génique au-delà de la population infantile précédemment approuvée. Cela fait d’Itvisma la première et unique thérapie de remplacement génique approuvée dans l’UE pour cette large population atteinte de SMA. L’approbation est soutenue par l’étude pivot STEER et les études de soutien STRENGTH et STRONG, qui montrent un bénéfice moteur soutenu.

PTCT : Résultats positifs à 24 mois de l'analyse intermédiaire PIVOT-HD pour le votoplam dans la MH

PTC a annoncé des résultats positifs de l'analyse intermédiaire à 24 mois de l'étude d'extension PIVOT-HD portant sur le votoplam, montrant un bénéfice dose-dépendant sur le cUHDRS avec un ralentissement de 52 % de la progression de la maladie à la dose de 10 mg et un profil de sécurité favorable maintenu. Les données soutiennent l'étude mondiale de Phase 3 INVEST-HD en cours menée par Novartis, le premier patient traité déclenchant un paiement d'étape de 50 millions de dollars à PTC au T2 2026, et PTC et Novartis vont désormais s'aligner sur d'éventuelles interactions réglementaires.

Novartis AG · la FDA autorise ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Le Purple Book de la FDA répertorie la BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve ; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) comme autorisée le 2025-11-24.