Enregistrement de source primaire
DécisifApprobation FDA
Regeneron : la FDA approuve Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pour la perte auditive OTOF
La FDA a accordé une approbation complète à la première thérapie génique AAV double pour la perte auditive liée à OTOF. L'approbation a eu lieu en 61 jours dans le cadre du programme National Priority Voucher, soit l'approbation BLA la plus rapide de l'histoire moderne de la FDA.
Faits clés
- Déposé
- 24 avr. 2026, 02:04
- Événement
- Approbation FDA
- Direction
- Positif
- Société
REGNRegeneron- Actif
- OTARMENI
- Source
- Communiqué de la société
- Fiabilité
- Sourcé
- amélioration de l'audition
- 80 % des 20 patients évaluables
Extrait de la source
La FDA approuve la toute première thérapie génique pour le traitement de la perte auditive génétique dans le cadre du programme National Priority Voucher La FDA a approuvé Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la première thérapie génique à base d'AAV double pour le traitement de la perte auditive sévère à profonde associée au gène OTOF chez les patients pédiatriques et adultes. L'approbation a été accordée en 61 jours dans le cadre du programme Commissioner's National Priority Voucher, marquant l'approbation BLA la plus rapide de l'histoire moderne de la FDA. Dans les essais cliniques, 80 % des 20 patients évaluables ont présenté une amélioration de l'audition. La thérapie a été développée par Regeneron Pharmaceuticals.
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Décisif
23 avr. 2026
00:00
REGNRegeneron