अल्ट्राजेनिक्स ने GSDIa के लिए DTX401 की रोलिंग BLA सबमिशन पूरी की

Ultragenyx ने GSDIa के लिए DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) की रोलिंग BLA सबमिशन FDA को पूरी कर दी। अगस्त 2025 में नॉन-क्लिनिकल और क्लिनिकल मॉड्यूल दाखिल होने के बाद अब सबमिशन में अंतिम CMC मॉड्यूल शामिल है। यह आवेदन Phase 3 GlucoGene डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें 52 उपचारित रोगियों में कॉर्नस्टार्च की खपत में कमी, यूग्लाइसीमिया का रखरखाव और जीवन की गुणवत्ता में सुधार दिखाया गया है।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 30 दिस॰ 2025, 09:11 pm
घटना: आवेदन जमा
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: RAREUltragenyx
संपत्ति: pariglasgene brecaparvovec
स्रोत: SEC 8-K
विश्वसनीयता: स्रोत सहित

स्रोत का अंश

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

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