RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA ने GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr) को लाइसेंस दिया

FDA की Purple Book में BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) को 2026-08-19 को लाइसेंस प्राप्त के रूप में सूचीबद्ध किया गया है।

अल्ट्राजेनिक्स ने एस्जे के साथ DOJOLVI पेटेंट मुकदमे का निपटारा किया

अल्ट्राजेनिक्स और बेलर रिसर्च इंस्टीट्यूट ने एस्जे के साथ ANDA पेटेंट मुकदमे का निपटारा किया, जिससे एस्जे को 1 जनवरी 2033 (या यदि बाल चिकित्सा विशेषता दी जाती है तो 1 जुलाई 2033) से जेनेरिक ट्राईहेप्टानॉइन (DOJOLVI) का विपणन करने के लिए रॉयल्टी-मुक्त लाइसेंस मिला। अन्य ANDA दाखिलकर्ताओं के खिलाफ समान मुकदमा अभी भी लंबित है।

Ultragenyx: DTX401 PDUFA 23 अगस्त 2026 को निर्धारित

FDA ने GSDIa के लिए DTX401 BLA स्वीकार किया और 23 अगस्त 2026 की PDUFA कार्रवाई तिथि निर्धारित की। MPS IIIA में UX111 BLA के लिए 19 सितंबर 2026 की दूसरी PDUFA तिथि भी निर्धारित की गई। ये दो आगामी कार्रवाई तिथियां कंपनी की जीन-थेरेपी पाइपलाइन के अगले नियामक मील के पत्थर हैं।

Ultragenyx: FDA ने UX111 की BLA स्वीकार की, PDUFA तिथि 19 सितंबर 2026 निर्धारित

FDA ने MPS IIIA में त्वरित अनुमोदन के लिए UX111 (rebisufligene etisparvovec) की पुनः प्रस्तुत BLA को स्वीकार कर लिया है और 19 सितंबर 2026 की PDUFA कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। पुनः प्रस्तुति में आठ वर्षों तक के अनुवर्ती डेटा शामिल थे जो प्राकृतिक इतिहास की तुलना में टिकाऊ नैदानिक सुधार दिखाते हैं।

Ultragenyx को UX111 BLA पुनःसबमिशन पर IRL प्राप्त हुआ

कंपनी को UX111 के लिए जनवरी 2026 में पुनःसबमिट की गई BLA पर Incomplete Response Letter प्राप्त हुआ, जिसमें अतिरिक्त CMC दस्तावेज़ मांगे गए हैं। कंपनी आगे की पुनःसबमिशन में मांगी गई जानकारी प्रदान करने की योजना बना रही है।

Ultragenyx UX111 BLA पुनः प्रस्तुत करता है; PDUFA Q3 2026 में अपेक्षित

Ultragenyx ने UX111 के लिए त्वरित अनुमोदन की मांग करते हुए BLA पुनः प्रस्तुत किया है। FDA से छह महीने के भीतर अपनी समीक्षा पूरी करने की अपेक्षा है, जिससे Q3 2026 में PDUFA तिथि निर्धारित होगी। पुनः प्रस्तुति का समर्थन करने वाले दीर्घकालिक नैदानिक डेटा भी प्रकट किए गए।

Ultragenyx: DTX401 की PDUFA तिथि 2026 की तीसरी तिमाही के लिए निर्धारित

BLA rolling submission for DTX401 was completed in December 2025. The FDA has now assigned a PDUFA target action date in the third quarter of 2026, establishing a clear regulatory timeline for potential approval of this AAV gene therapy for GSDIa.

अल्ट्राजेनिक्स ने GSDIa के लिए DTX401 की रोलिंग BLA सबमिशन पूरी की

Ultragenyx ने GSDIa के लिए DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) की रोलिंग BLA सबमिशन FDA को पूरी कर दी। अगस्त 2025 में नॉन-क्लिनिकल और क्लिनिकल मॉड्यूल दाखिल होने के बाद अब सबमिशन में अंतिम CMC मॉड्यूल शामिल है। यह आवेदन Phase 3 GlucoGene डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें 52 उपचारित रोगियों में कॉर्नस्टार्च की खपत में कमी, यूग्लाइसीमिया का रखरखाव और जीवन की गुणवत्ता में सुधार दिखाया गया है।

Ultragenyx: UX143 चरण 3 Orbit/Cosmic अंतिम विश्लेषण 2025 के अंत में अपेक्षित

दस्तावेज़ में कहा गया है कि ऑस्टियोजेनेसिस इम्परफेक्टा में setrusumab (UX143) के चरण 3 Orbit और Cosmic अध्ययन कम से कम 18 महीने तक थेरेपी पर रहने वाले रोगियों के बाद अंतिम विश्लेषण की ओर बढ़ रहे हैं। इन अध्ययनों के डेटा 2025 के अंत के आसपास अपेक्षित हैं।