Ultragenyx: FDA ने UX111 की BLA स्वीकार की, PDUFA तिथि 19 सितंबर 2026 निर्धारित

FDA ने MPS IIIA में त्वरित अनुमोदन के लिए UX111 (rebisufligene etisparvovec) की पुनः प्रस्तुत BLA को स्वीकार कर लिया है और 19 सितंबर 2026 की PDUFA कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। पुनः प्रस्तुति में आठ वर्षों तक के अनुवर्ती डेटा शामिल थे जो प्राकृतिक इतिहास की तुलना में टिकाऊ नैदानिक सुधार दिखाते हैं।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 5 मई 2026, 08:06 pm
घटना: आवेदन स्वीकृत
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: RAREUltragenyx
संपत्ति: UX111
स्रोत: SEC 8-K
विश्वसनीयता: स्रोत सहित
कैलेंडर: FDA फ़ैसला (PDUFA) · 19 सित॰ 2026

स्रोत का अंश

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,

SEC 8-K