Ultragenyx को MPS IIIA में FAYUVI (UX111) के लिए FDA की मंजूरी मिली

FDA ने MPS IIIA (सैनफिलिप्पो सिंड्रोम प्रकार A) वाले बाल रोगियों के लिए FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111) की मानक पूर्ण मंजूरी प्रदान की। यह संकेत के लिए पहला अनुमोदित उपचार है और Ultragenyx के लिए दूसरी जीन थेरेपी मंजूरी है। कंपनी को प्राथमिकता समीक्षा वाउचर भी प्राप्त हुआ।

मुख्य तथ्य

फाइल किया गया: 17 सित॰ 2026, 07:55 pm
घटना: FDA मंज़ूरी
दिशा: सकारात्मक
कंपनी: RAREUltragenyx
संपत्ति: UX111
स्रोत: SEC 8-K
विश्वसनीयता: स्रोत सहित
कैलेंडर: FDA फ़ैसला (PDUFA) · 19 सित॰ 2026 · मंज़ूर

स्रोत का अंश

8-K false 0001515673 0001515673 2026-09-17 2026-09-17 संयुक्त राज्य अमेरिका प्रतिभूति और विनिमय आयोग वाशिंगटन, डी.सी. 20549 फॉर्म 8-K वर्तमान रिपोर्ट सिक्योरिटीज एक्सचेंज एक्ट ऑफ 1934 की धारा 13 या 15(d) के अनुसार रिपोर्ट की तिथि (सबसे पहले हुई घटना की रिपोर्ट की तिथि): 17 सितंबर 2026 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (रजिस्ट्रेंट का सटीक नाम जैसा कि इसके चार्टर में निर्दिष्ट है) डेलावेयर 001-36276 27-2546083 (निगमन का राज्य या अन्य क्षेत्राधिकार) (कमीशन फाइल नंबर) (आईआरएस नियोक्ता पहचान संख्या) 60 लेवेरोनी कोर्ट नोवाटो, कैलिफोर्निया 94949 (मुख्य कार्यकारी कार्यालय का पता) (ज़िप कोड) रजिस्ट्रेंट का टेलीफोन नंबर, क्षेत्र कोड सहित: 415 483-8800 (पिछला नाम या पिछला पता, यदि अंतिम रिपोर्ट के बाद परिवर्तित हुआ हो) यदि फॉर्म 8- है तो नीचे उचित बॉक्स को चेक करें

SEC 8-K